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1. (WO2018034334) THERAPEUTIC AGENT FOR DISEASES ASSOCIATED WITH ABNORMALITIES IN DYSTROGLYCAN SUGAR CHAIN MODIFICATION AND METHOD FOR ASSAYING ASSOCIATED ENZYME
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Pub. No.:    WO/2018/034334    International Application No.:    PCT/JP2017/029600
Publication Date: 22.02.2018 International Filing Date: 18.08.2017
IPC:
A61K 31/7068 (2006.01), A61P 21/00 (2006.01), A61P 43/00 (2006.01), C07K 7/08 (2006.01), G01N 33/50 (2006.01)
Applicants: NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION KOBE UNIVERSITY [JP/JP]; 1-1, Rokkodai-cho, Nada-ku, Kobe-shi, Hyogo 6578501 (JP).
TOKYO METROPOLITAN GERIATRIC HOSPITAL AND INSTITUTE OF GERONTOLOGY [JP/JP]; 35-2, Sakae-cho, Itabashi-ku, Tokyo 1730015 (JP).
OSAKA PREFECTURAL HOSPITAL ORGANIZATION [JP/JP]; 3-1-69, Otemae,Chuo-ku,Osaka-shi, Osaka 5418567 (JP)
Inventors: TODA, Tatsushi; (JP).
KOBAYASHI, Kazuhiro; (JP).
KANAGAWA, Motoi; (JP).
ENDO, Tamao; (JP).
MANYA, Hiroshi; (JP).
WADA, Yoshinao; (JP).
TAJIRI, Michiko; (JP)
Agent: SHOJI, Takashi; (JP).
SUKENOBU, Yuriko; (JP).
OHSUGI, Takuya; (JP)
Priority Data:
2016-160390 18.08.2016 JP
Title (EN) THERAPEUTIC AGENT FOR DISEASES ASSOCIATED WITH ABNORMALITIES IN DYSTROGLYCAN SUGAR CHAIN MODIFICATION AND METHOD FOR ASSAYING ASSOCIATED ENZYME
(FR) AGENT THÉRAPEUTIQUE POUR MALADIES ASSOCIÉES À DES ANOMALIES DANS LA MODIFICATION DE LA CHAÎNE GLUCIDIQUE DU DYSTROGLYCANE ET PROCÉDÉ DE DOSAGE D'UNE ENZYME ASSOCIÉE
(JA) ジストログリカン糖鎖修飾異常に伴う疾患の治療剤及び関連酵素測定法
Abstract: front page image
(EN)Provided is a therapeutic agent which effectively acts on diseases associated with abnormalities in dystroglycan sugar chain modification. A method for diagnosing diseases associated with abnormalities in dystroglycan sugar chain modification is also provided. This therapeutic agent for diseases associated with abnormalities in dystroglycan sugar chain modification contains CDP-ribitol as an active ingredient. Ribitol phosphate is important in the sugar chain structure of dystroglycan, and a material (sugar donor) is required for ribitol phosphate to be incorporated in the sugar chain of dystroglycan. In the present invention, it is revealed for the first time that CDP-ribitol functions as a sugar donor. After observing that sugar chains of ISPD-deficient cells could be recovered by administering CDP-ribitol, the present invention was conceived in which CDP-ribitol can be used for replacement therapy.
(FR)L'invention concerne un agent thérapeutique qui agit efficacement sur des maladies associées à des anomalies dans la modification de la chaîne glucidique du dystroglycane. L'invention concerne également un procédé de diagnostic de maladies associées à des anomalies dans la modification de la chaîne glucidique du dystroglycane. Cet agent thérapeutique pour des maladies associées à des anomalies dans la modification de la chaîne glucidique du dystroglycane contient du CDP-ribitol en tant que principe actif. Le phosphate de ribitol est important dans la structure de la chaîne glucidique du dystroglycane et un matériau (donneur de sucre) est nécessaire pour l'incorporation du phosphate de ribitol dans la chaîne glucidique du dystroglycane. Dans la présente invention, il est révélé, la première fois, que le CDP-ribitol fonctionne comme un donneur de sucre. Après avoir observé que des chaînes glucidiques de cellules déficientes en ISPD pouvaient être récupérées par l'administration de CDP-ribitol, la présente invention a été conçue, dans laquelle le CDP-ribitol peut être utilisé pour une thérapie de remplacement.
(JA)ジストログリカン糖鎖修飾異常に伴う疾患について、効果的に作用する治療剤を提供する。ジストログリカン糖鎖異常に伴う疾患の検査方法を提供する。CDP-リビトールを有効成分として含有する、ジストログリカン糖鎖修飾異常に伴う疾患の治療剤による。ジストログリカンの糖鎖構造においてリビトールリン酸が重要であり、リビトールリン酸がジストログリカン糖鎖に組み込まれるためには、その材料(糖供与体)が必要である。CDP-リビトールが糖供与体となることを本発明において初めて見出した。CDP-リビトールの投与によって、ISPD欠損細胞の糖鎖を回復できることを確認し、CDP-リビトールを補充療法に利用しうる本発明の完成に至った。
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
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African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: Japanese (JA)
Filing Language: Japanese (JA)