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1. (WO2018020323) MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF FATTY ACID DISORDERS
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Pub. No.:    WO/2018/020323    International Application No.:    PCT/IB2017/001089
Publication Date: 01.02.2018 International Filing Date: 25.07.2017
IPC:
C12N 15/10 (2006.01), C12N 15/113 (2010.01), C12N 15/90 (2006.01)
Applicants: CRISPR THERAPEUTICS AG [CH/--]; Baarerstrasse 14 6300 Zug (CH)
Inventors: STEBBINS, Jeffrey, William; (US).
BOGORAD, Roman, Lvovitch; (US).
GREGOIRE, Francine, Marie; (US).
COWAN, Chad, Albert; (US).
LUNDBERG, Ante, Sven; (US).
PADMANABHAN, Hari; (US)
Agent: CLAUGHTON, Hannah Jane; (GB).
KARNAKIS, Jenifer, A.; (US).
MILLER, Katherine, J.; (US)
Priority Data:
62/366,450 25.07.2016 US
62/379,036 24.08.2016 US
62/366,459 25.07.2016 US
Title (EN) MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF FATTY ACID DISORDERS
(FR) MATÉRIELS ET MÉTHODES POUR LE TRAITEMENT DE TROUBLES LIÉS AUX ACIDES GRAS
Abstract: front page image
(EN)The present application provides materials and methods for treating a patient with a fatty acid disorder such as medium chain acyl-coenzyme A dehydrogenase deficiency (MCADD), long-chain 3-hydroxyl-coenzyme A dehydrogenase deficiency (LCHADD), and/or very long-chain acyl-coenzyme A dehydrogenase deficiency (VLCADD) both ex vivo and in vivo. In addition, the present application provides materials and methods for genome editing to modulate the expression, function, or activity of a gene in a cell selected from the ACADM gene, the HADHA gene, and the ACADVL gene.
(FR)La présente invention concerne des matériels et des méthodes pour traiter un patient présentant un trouble lié aux acides gras tel qu'un déficit acyl-coenzyme A déshydrogénase à chaîne moyenne (MCADD), un déficit en 3-hydroxyl-coenzyme A déshydrogénase à chaîne longue (LCHADD) et/ou un déficit en acyl-coenzyme A déshydrogénase à chaîne très longue (VLCADD) à la fois ex vivo et in vivo. De plus, la présente invention concerne des matériels et des méthodes d'édition du génome pour moduler l'expression, la fonction ou l'activité d'un gène dans une cellule choisi parmi le gène ACADM, le gène HADHA et le gène ACADVL.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)