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1. (WO2018012497) DISEASE MODEL ANIMAL AND DISEASE THERAPEUTIC AGENT
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Pub. No.:    WO/2018/012497    International Application No.:    PCT/JP2017/025273
Publication Date: 18.01.2018 International Filing Date: 11.07.2017
Chapter 2 Demand Filed:    27.12.2017    
IPC:
A01K 67/027 (2006.01), A61K 45/00 (2006.01), A61P 25/00 (2006.01), A61P 43/00 (2006.01), C12N 5/0793 (2010.01), C12N 5/10 (2006.01), C12N 15/09 (2006.01), C12N 15/113 (2010.01), C12Q 1/02 (2006.01), G01N 33/15 (2006.01), G01N 33/50 (2006.01), C07K 14/47 (2006.01)
Applicants: NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION NAGOYA UNIVERSITY [JP/JP]; 1, Furo-cho, Chikusa-ku, Nagoya-shi Aichi 4648601 (JP)
Inventors: SOBUE Gen; (JP).
ISHIGAKI Shinsuke; (JP).
YOKOI Satoshi; (JP)
Agent: SHIMIZU Naoto; (JP)
Priority Data:
2016-139308 14.07.2016 JP
Title (EN) DISEASE MODEL ANIMAL AND DISEASE THERAPEUTIC AGENT
(FR) MODÈLE ANIMAL DE MALADIE ET AGENT THÉRAPEUTIQUE DE MALADIE
(JA) 疾患モデル動物および疾患治療剤
Abstract: front page image
(EN)The present invention mainly addresses the problem of providing a novel and specific knockout model animal that presents a symptom of a disease accompanied by a synapse abnormality in the brain, a method for producing same, and a therapeutic agent for said disease. The present invention provides a model animal that presents a symptom of a disease (e.g., frontotemporal lobar degeneration (FTLD)) accompanied by a synapse abnormality, which animal is characterized by being produced by specifically knocking out the FUS gene in the brain, for example, by using the Cre-loxP system and CamK2 promotor, for example and a method for producing same, or a screening method for the therapeutic agent for said disease, in which said model animal is used or the like.
(FR)La présente invention traite principalement du problème de la fourniture d'un nouveau modèle animal inactivé et spécifique qui présente un symptôme d'une maladie accompagnée d'une anomalie de la synapse dans le cerveau, d'un procédé de production associé et d'un agent thérapeutique pour ladite maladie. La présente invention concerne un modèle animal qui présente un symptôme d'une maladie (par exemple, une dégénérescence lobaire frontotemporale (DLFT)) accompagnée d'une anomalie de la synapse, lequel animal est caractérisé en ce qu'il est produit par l'inactivation spécifique du gène FUS dans le cerveau, par exemple, à l'aide du système Cre-loxP et du promoteur de CamK2, par exemple, et un procédé de production associé, ou un procédé de criblage de l'agent thérapeutique pour ladite maladie, dans lequel on utilise ledit modèle animal, ou similaire.
(JA)本発明は、脳におけるシナプス異常を伴う疾患の症状を呈する新規な特異的ノックアウトモデル動物、およびその製造方法、または当該疾患の治療剤を提供することを主な課題とする。 本発明として、例えば、脳におけるFUS遺伝子を、例えば、Cre-loxPシステムとCamK2プロモーターとを用いて特異的にノックアウトして作製されることを特徴とする、シナプス異常を伴う疾患(例えば、前頭側頭葉変性症(FTLD))の症状を呈するモデル動物、その製造方法、または当該モデル動物を使用した当該疾患の治療薬のスクリーニング方法などを挙げることができる。
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: Japanese (JA)
Filing Language: Japanese (JA)