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1. (WO2017201342) POLYNUCLEOTIDES ENCODING JAGGED1 FOR THE TREATMENT OF ALAGILLE SYNDROME
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Pub. No.:    WO/2017/201342    International Application No.:    PCT/US2017/033413
Publication Date: 23.11.2017 International Filing Date: 18.05.2017
IPC:
A61K 48/00 (2006.01), A61K 9/51 (2006.01), A61K 47/14 (2017.01), A61K 47/16 (2006.01), A61K 47/22 (2006.01), A61K 47/24 (2006.01), C12N 15/12 (2006.01), C12N 15/88 (2006.01)
Applicants: MODERNATX, INC. [US/US]; 320 Bent Street Cambridge, MA 02141 (US)
Inventors: BENENATO, Kerry; (US).
HOGE, Stephen; (US).
MARTINI, Paolo; (US).
MCFADYEN, Iain; (US).
PRESNYAK, Vladimir; (US).
AN, Ding; (US).
KUMARASINGHE, Ellalahewage, Sathyajith; (US)
Agent: LOCKHART, Helen, C.; (US).
DIPIETRANTONIO, Heather, J.; (US)
Priority Data:
62/338,170 18.05.2016 US
Title (EN) POLYNUCLEOTIDES ENCODING JAGGED1 FOR THE TREATMENT OF ALAGILLE SYNDROME
(FR) POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR JAGGED1 POUR LE TRAITEMENT DU SYNDROME D'ALAGILLE
Abstract: front page image
(EN)The invention relates to mRNA therapy for the treatment of Alagille syndrome (ALGS), mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode JAGGED 1 (JAG1), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising JAG1, mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of JAG1 expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient JAG1 activity in subjects.
(FR)L'invention porte sur une thérapie par ARNm pour le traitement du syndrome d'Alagille (ALGS), des ARNm destinés à être utilisés dans l'invention, qui lorsqu'ils sont administrés in vivo, codent pour JAGGED1 (JAG1), des isoformes de ceux-ci, des fragments fonctionnels de ceux-ci, et des protéines de fusion comprenant JAG1. Les ARNm selon l'invention sont de préférence encapsulés dans des nanoparticules lipidiques (LNP) pour obtenir une administration efficace à des cellules et/ou des tissus chez des sujets lorsqu'ils sont administrés à ceux-ci. Les thérapies par ARNm selon l'invention augmentent et/ou rétablissent les niveaux déficients d'expression et/ou d'activité de JAG1 chez des sujets. Les thérapies par ARNm selon l'invention réduisent en outre les niveaux de métabolites toxiques associés à une activité déficiente de JAG1 chez des sujets.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)