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1. (WO2017197238) AAV SPLIT CAS9 GENOME EDITING AND TRANSCRIPTIONAL REGULATION
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Pub. No.:    WO/2017/197238    International Application No.:    PCT/US2017/032362
Publication Date: 16.11.2017 International Filing Date: 12.05.2017
IPC:
C12N 9/22 (2006.01), C12N 15/85 (2006.01), C12N 15/861 (2006.01), C12N 15/90 (2006.01)
Applicants: PRESIDENT AND FELLOWS OF HARVARD COLLEGE [US/US]; 17 Quincy Street Cambridge, Massachusetts 02138 (US)
Inventors: CHURCH, George M.; (US).
CHEW, Wei Leong; (US)
Agent: IWANICKI, John P.; (US)
Priority Data:
62/335,271 12.05.2016 US
Title (EN) AAV SPLIT CAS9 GENOME EDITING AND TRANSCRIPTIONAL REGULATION
(FR) ÉDITION DU GÉNOME ET RÉGULATION TRANSCRIPTIONNELLE PAR VAA-CAS9 FRACTIONNÉE
Abstract: front page image
(EN)The invention provides methods of altering a target nucleic acid in a cell using the AAV split Cas9 platform. The methods comprise providing the cell an enzymatically active Cas9 and optionally a transcriptional regulator fused thereto and guide RNA having different spacer sequence lengths wherein the guide RNA directs the enzymatically active Cas9 and optionally a transcriptional regulator fused thereto to either cleave a target nucleic acid or regulate expression of a target nucleic acid.
(FR)L'invention concerne des procédés d'altération d'un acide nucléique cible dans une cellule à l'aide de la plate-forme VAA-Cas9 fractionnée. Les méthodes consistent à pourvoir la cellule d'une Cas9 enzymatiquement active et éventuellement d'un régulateur de transcription fusionné à celle-ci et d'un ARN guide ayant des longueurs de séquence de lieur différentes, l'ARN guide dirigeant la Cas9 enzymatiquement active et éventuellement le régulateur de transcription fusionné à celle-ci soit pour cliver un acide nucléique cible, soit pour réguler l'expression d'un acide nucléique cible.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)