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1. (WO2017187272) OPTOGENETIC VISUAL RESTORATION USING CHRIMSON
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Pub. No.: WO/2017/187272 International Application No.: PCT/IB2017/000663
Publication Date: 02.11.2017 International Filing Date: 28.04.2017
IPC:
A61K 38/16 (2006.01) ,C07K 14/405 (2006.01) ,C12N 15/62 (2006.01) ,C12N 15/86 (2006.01)
Applicants: PRUNEAU, Didier[FR/FR]; FR
DOUAR, Anne[FR/FR]; FR
DALKARA, Deniz[FR/FR]; FR
DUEBEL, Jens[DE/FR]; FR
CAPLETTE, Romain[FR/FR]; FR
GAUVIN, Gregory[FR/FR]; FR
DESROSIERS, Melissa[CA/FR]; FR
SAHEL, Jose[FR/FR]; FR
PICAUD, Serge[FR/FR]; FR
GENSIGHT BIOLOGICS SA[FR/FR]; 74 Rue Du Fbg Saint Antoine 75012 Paris, FR
UNIVERSITE PIERRE ET MARIE CURIE (PARIS 6)[FR/FR]; 4 Place Jussieu 75005 Paris, FR
CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE[FR/FR]; 3 Rue Michel Ange 75016 Paris, FR
INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE DE LA RECHERCHE MEDICALE[FR/FR]; 101 Rue De Tolbiac 75654 Paris Cedex 13, FR
Inventors: PRUNEAU, Didier; FR
DOUAR, Anne; FR
DALKARA, Deniz; FR
DUEBEL, Jens; FR
CAPLETTE, Romain; FR
GAUVIN, Gregory; FR
DESROSIERS, Melissa; FR
SAHEL, Jose; FR
PICAUD, Serge; FR
Priority Data:
62/329,69229.04.2016US
Title (EN) OPTOGENETIC VISUAL RESTORATION USING CHRIMSON
(FR) RESTAURATION VISUELLE OPTOGÉNÉTIQUE À L'AIDE DE CHRIMSON
Abstract: front page image
(EN) Disclosed are, among other methods, methods for reactivating retinal ganglion cells in mammals by administering an effective amount of channelrhodopsins (such as ChrimsonR), or an effecti ve amount of such channelrhodopsins (such as ChrimsonR) fused to a fluorescent protein, in the form of protein or nucleic acids, and compositions thereof. The methods may include a light stimuli level inducing RGCs response that is below radiation safety limit. The methods may include delivery by an adenoassociated virus vector. The methods may include use of a CAG promoter. The methods may result in a long term expression of an effective amount of the channelrhodopsins (such as ChrimsonR protein).
(FR) La présente invention concerne, entre autres procédés, des procédés de réactivation de cellules ganglionnaires de la rétine chez les mammifères par l'administration d'une quantité active de channelrhodopsines (telles que ChrimsonR), ou une quantité active de telles channelrhodopsines (telles que le ChrimsonR) fusionnées à une protéine fluorescente, sous la forme d'une protéine ou d'acides nucléiques, et des compositions de celles-ci. Les procédés peuvent comprendre un niveau de stimulus lumineux induisant une réponse RGCs qui est inférieure à la limite de sécurité du rayonnement. Les procédés peuvent comprendre l'administration par un vecteur viral adéno-associé. Les procédés peuvent comprendre l'utilisation d'un promoteur CAG. Les procédés peuvent conduire à une expression à long terme d'une quantité efficace des channelrhodopsines (telles que la protéine ChrimsonR).
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Office (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)