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1. (WO2017181193) METHODS AND COMPOUNDS FOR STIMULATING READ-THROUGH OF PREMATURE TERMINATION CODONS
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Pub. No.:    WO/2017/181193    International Application No.:    PCT/US2017/027982
Publication Date: 19.10.2017 International Filing Date: 17.04.2017
IPC:
A61K 31/035 (2006.01), A61K 47/06 (2006.01), A61K 47/26 (2006.01), C07H 19/00 (2006.01), C07H 19/01 (2006.01), C12Q 3/00 (2006.01)
Applicants: THE UAB RESEARCH FOUNDATION [US/US]; 701 20th Street South Birmingham, Alabama 35294 (US)
Inventors: ROWE, Steven; (US).
BEDWELL, David M.; (US).
MUTYAM, Venkateshwar; (US).
DU, Ming; (US).
KEELING, Kim M.; (US)
Agent: PETERSON, Thomas G.; (US).
MARRON, Michele M.; (US)
Priority Data:
62/323,045 15.04.2016 US
Title (EN) METHODS AND COMPOUNDS FOR STIMULATING READ-THROUGH OF PREMATURE TERMINATION CODONS
(FR) PROCÉDÉS ET COMPOSÉS PERMETTANT DE STIMULER LA TRANSLECTURE DE CODONS DE TERMINAISON PRÉMATURÉE
Abstract: front page image
(EN)The present disclosure provides compositions and methods for treating and/preventing diseases and conditions associated with premature termination mutations. The methods disclosed herein comprise the step of administering to the subject a therapeutically effective dose of a compound described herein that induces read-through of the premature termination codon. The methods of the present disclosure may further comprise treating the subject with enzyme replacement therapy wherein the enzyme replacement therapy is selected for the disease or condition to be treated. Furthermore, the present disclosure provides method of pharmacologically suppressing premature termination codons in a subject in need of such suppression.
(FR)La présente invention concerne des compositions et des méthodes de traitement et/ou de prévention de maladies et d'états pathologiques associés à des mutations de terminaison prématurée. Les méthodes décrites dans la présente description comprennent l'étape d'administration au sujet d'une dose thérapeutiquement efficace d'un composé décrit dans la présente description qui induit la translecture du codon de terminaison prématurée. Les méthodes de la présente invention peuvent en outre consister à traiter le sujet avec un traitement enzymatique substitutif, ledit traitement enzymatique substitutif étant sélectionné en fonction de la maladie ou de l'état pathologique à traiter. De plus, la présente invention concerne un procédé de suppression pharmacologique des codons de terminaison prématurée chez un sujet ayant besoin d'une telle suppression.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)