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1. (WO2017181168) ENHANCED GENE DELIVERY METHODS
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Pub. No.:    WO/2017/181168    International Application No.:    PCT/US2017/027884
Publication Date: 19.10.2017 International Filing Date: 17.04.2017
IPC:
A61K 35/12 (2015.01), A61K 35/28 (2015.01), A61K 35/44 (2015.01), C12N 5/0789 (2010.01), C12N 5/10 (2006.01)
Applicants: ANGIOCRINE BIOSCIENCE, INC. [US/US]; 3570 Carmel Mountain Road, Suite 200 San Diego, CA 92130 (US)
Inventors: FINNEGAN, Paul, William; (US).
DAVIS, Claude, Geoffrey; (US).
GINSBERG, Michael, Daniel; (US).
NOLAN, Daniel, Joseph; (US)
Agent: GRIMES, Julia, Anne; (US).
YVON, Anne-marie, C.; (US)
Priority Data:
62/323,476 15.04.2016 US
62/403,110 01.10.2016 US
Title (EN) ENHANCED GENE DELIVERY METHODS
(FR) MÉTHODES AMÉLIORÉES D'ADMINISTRATION DE GÈNES
Abstract: front page image
(EN)The present invention provides improved methods for gene delivery to, or genetic modification of target cells, wherein the gene delivery or other genetic modification of the target cells is performed in the presence of endothelial cells, or after co-culture of the target cells with endothelial cells, or wherein co-culture of the target cells with endothelial cells is employed immediately alter gene delivery in order to "rescue" cells that may have been damaged during the gene delivery process. In some embodiments gene delivery is performed by transfection. In some embodiments gene delivery is performed by transduction, in some embodiments the endothelial cells are organ-specific endothelial cells. In some embodiments the endothelial cells are E40RF1 -expressing endothelial cells (E40RF1+ ECs). In some embodiments the target cells are stem cells, such as hematopoietic stem cells.
(FR)La présente invention concerne des méthodes améliorées d'administration de gènes à des cellules cibles, ou de modification génétique de cellules cibles, l'administration de gènes ou autre modification génétique des cellules cibles étant réalisée en présence de cellules endothéliales, ou après co-culture des cellules cibles avec des cellules endothéliales, ou la co-culture des cellules cibles avec des cellules endothéliales étant utilisée pour modifier immédiatement l'administration de gènes afin de "sauver" des cellules qui peuvent avoir été endommagées pendant le processus d'administration de gènes. Dans certains modes de réalisation, l'administration de gènes est réalisée par transfection. Dans certains modes de réalisation, l'administration de gènes est réalisée par transduction, et dans certains modes de réalisation, les cellules endothéliales sont des cellules endothéliales spécifiques d'organes. Dans certains modes de réalisation, les cellules endothéliales sont des cellules endothéliales exprimant E40RF1 (E40RF1+ EC). Dans certains modes de réalisation, les cellules cibles sont des cellules souches, par exemple des cellules souches hématopoïétiques.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)