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1. (WO2017180917) LIPID COMPOSITIONS AND THEIR USES FOR INTRATUMORAL POLYNUCLEOTIDE DELIVERY
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Pub. No.:    WO/2017/180917    International Application No.:    PCT/US2017/027492
Publication Date: 19.10.2017 International Filing Date: 13.04.2017
IPC:
A61K 47/44 (2017.01)
Applicants: MODERNATX, INC. [US/US]; 200 Technology Square Cambridge, Massachusetts 02139 (US)
Inventors: BENENATO, Kerry; (US).
YING, Bo; (US).
BRITO, Luis; (US)
Agent: MANDRAGOURAS, Amy E.; (US).
BEZOS, Salvador M.; (US).
BODENSTEIN, Matthew; (US).
CALVO, Paul A.; (US).
CAMARCE, Christian; (US).
CIMBALA, Michelle A.; (US).
COLLER III, Richard D.; (US).
CONKLIN, Kyle; (US).
CORNWELL, David K.S.; (US).
COVERT, John M.; (US).
DURKIN, Tracy-Gene G.; (US).
EISENBERG, Jason D.; (US).
ELLISON, Eldora L.; (US).
ESMOND, Robert W.; (US).
FEATHERSTONE, Donald J.; (US).
FRUEAUF, Jeremiah B.; (US).
GOLDSTEIN, Jorge A.; (US).
GORDON, Lori A.; (US).
HELVEY, Jeffrey T.; (US).
HICKS, Ross; (US).
HOLOUBEK, Michelle K.; (US).
HOOVER, Kenley K.; (US).
JACKMAN, Peter A.; (US).
LEE, Michael Q.; (US).
LONGSWORTH, Gaby L.; (US).
MCGROARTY, John P.; (US).
MESSINGER, Michael V.; (US).
MILLONIG, Robert C.; (US).
MUTSCHELKNAUS, Joseph; (US).
NANNENGA-COMBS, Bonnie; (US).
PICKARD, Byron L.; (US).
RAY, Michael B.; (US).
ROSE GILLENTINE, Marsha; (US).
RYGIEL, Mark W.; (US).
SHEA, JR., Timothy J.; (US).
SOKOHL, Robert E.; (US).
SPECHT, Michael A.; (US).
STEFFE, Eric K.; (US).
STERLING, Deborah A.; (US).
STERNE, Robert Greene; (US).
TUMINARO, Jonathan; (US).
WRIGHT, Jon E.; (US)
Priority Data:
62/321,933 13.04.2016 US
62/338,139 18.05.2016 US
62/338,126 18.05.2016 US
62/415,395 31.10.2016 US
Title (EN) LIPID COMPOSITIONS AND THEIR USES FOR INTRATUMORAL POLYNUCLEOTIDE DELIVERY
(FR) COMPOSITIONS LIPIDIQUES ET LEURS UTILISATIONS POUR L'ADMINISTRATION INTRATUMORALE DE POLYNUCLÉOTIDES
Abstract: front page image
(EN)The present application provides a composition comprising (1) a lipid composition comprising an ionizable amino lipid and a quaternary amine compound and (2) a polynucleotide. The present application also provides a composition comprising (1) a lipid composition comprising an asymmetric phospholipid, an ionizable amino lipid, and optionally a quaternary amine compound and (2) a polynucleotide, wherein the composition is formulated for intratumoral delivery of the polynucleotide. The present application further provides pharmaceutical compositions for intratumoral delivery comprising (1) a lipid composition comprising a compound of formula (I) and (2) therapeutic agent or a polynucleotide encoding the therapeutic agent, e.g., an mRNA encoding a therapeutic protein or a fragment thereof. Further provided is a method of increasing retention of a polynucleotide in a tumor tissue by using such a composition.
(FR)La présente invention concerne une composition comprenant (1) une composition lipidique comprenant un lipide aminé ionisable et un composé d'amine quaternaire et (2) un polynucléotide. La présente invention concerne également une composition comprenant (1) une composition lipidique comprenant un phospholipide asymétrique, un lipide aminé ionisable, et éventuellement un composé d'amine quaternaire et (2) un polynucléotide, la composition étant formulée pour une administration intratumorale du polynucléotide. La présente invention concerne en outre des compositions pharmaceutiques pour une administration intratumorale comprenant (1) une composition lipidique comprenant un composé de formule (I) et (2) un agent thérapeutique ou un polynucléotide codant pour l'agent thérapeutique, par exemple un ARNm codant pour une protéine thérapeutique ou un fragment de celle-ci. L'invention concerne en outre un procédé d'augmentation de la rétention d'un polynucléotide dans un tissu tumoral à l'aide d'une telle composition.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)