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1. (WO2017173234) METHODS AND COMPOSITIONS FOR THE TREATMENT OF ALS
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Pub. No.:    WO/2017/173234    International Application No.:    PCT/US2017/025315
Publication Date: 05.10.2017 International Filing Date: 31.03.2017
IPC:
A61K 48/00 (2006.01), C12N 15/86 (2006.01), C12N 15/85 (2006.01), C12N 15/861 (2006.01), C12N 15/63 (2006.01), A61P 21/00 (2006.01)
Applicants: UNIVERSITY OF CINCINNATI [US/US]; 51 Goodman Drive Suite 240 Cincinnati, Ohio 45221 (US)
Inventors: MACLENNAN, Alexander John; (US)
Agent: LIVINGSTON, Jennifer L.; (US).
EVERETT, Denise M.; (US).
LORENTZ, Joshua A.; (US).
SCHABOWSKY, Richard-Henry; (US).
OBERHAUS, Geoffrey L.; (US).
TENT, Brian A.; (US).
RERICHA, Nicholaus R.; (US)
Priority Data:
62/315,988 31.03.2016 US
62/433,985 14.12.2016 US
62/433,987 14.12.2016 US
Title (EN) METHODS AND COMPOSITIONS FOR THE TREATMENT OF ALS
(FR) MÉTHODES ET COMPOSITIONS POUR LE TRAITEMENT DE LA SLA
Abstract: front page image
(EN)A method for treating a subject suffering from a motor neuron degenerative disorder is provided herein, the method including: administering to the subject one or more modified adeno-associated virus (AAV) gene delivery vectors packaging a recombinant AAV (rAVV)-based genome, wherein each AAV vector is engineered to include a cDNA insert selected from a ciliary neutrophic factor receptor alpha (CNTFRa) cDNA insert, a cardiotrophin-like cytokine factor 1 (CLC) cDNA insert, and a cytokine receptor-like factor 1 (CLF) cDNA insert. Also provided are pharmaceutical compositions including one or more modified AAV gene delivery vectors, each AAV vector packaging a rAAV genome engineered to include (i) a cDNA insert selected from CNTFRa, CLC, and CLF; and (ii) a promoter; and a pharmaceutically acceptable excipient.
(FR)L'invention concerne une méthode de traitement d'un sujet souffrant d'un trouble dégénératif des motoneurones, la méthode comprenant : l'administration au sujet d'un ou de plusieurs vecteurs d'administration de gène du virus adéno-associé (AAV) modifiés encapsulant un génome à base d'un AAV recombiné (rAVV), chaque vecteur AAV étant génétiquement modifié pour inclure un insert d'ADNc choisi parmi un insert d'ADNc du récepteur alpha du facteur neurotrophique ciliaire (CNTFRα), un insert d'ADNc du facteur de cytokine de type cardiotrophine 1 (CLC), et un insert d'ADNc du facteur de type récepteur de cytokine 1 (CLF). Des compositions pharmaceutiques comprenant un ou plusieurs vecteurs d'administration de gène AAV modifiés, chaque vecteur AAV encapsulant un génome rAAV génétiquement modifié pour comprendre (i) un insert d'ADNc choisi parmi CNTFRα, CLC et CLF ; et (ii) un promoteur ; et un excipient pharmaceutiquement acceptable sont en outre décrites.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)