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1. (WO2017173004) A METHOD FOR IN VIVO PRECISE GENOME EDITING
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Pub. No.:    WO/2017/173004    International Application No.:    PCT/US2017/024869
Publication Date: 05.10.2017 International Filing Date: 29.03.2017
IPC:
A01K 67/027 (2006.01), C12N 9/22 (2006.01), C12N 15/90 (2006.01)
Applicants: MIKUNI, Takayasu [JP/US]; (US).
NISHIYAMA, Jun [JP/US]; (US).
YASUDA, Ryohei [JP/US]; (US)
Inventors: MIKUNI, Takayasu; (US).
NISHIYAMA, Jun; (US).
YASUDA, Ryohei; (US)
Agent: WALES, Michele M.; (US)
Priority Data:
62/315,450 30.03.2016 US
16163575.0 01.04.2016 EP
Title (EN) A METHOD FOR IN VIVO PRECISE GENOME EDITING
(FR) PROCÉDÉ D'ÉDITION PRÉCISE DE GÉNOME IN VIVO
Abstract: front page image
(EN)The present invention relates to a method for in vivo genome editing, comprising: (a) delivering a genome editing machinery (e.g. plasmid vectors encoding a Cas9 nuclease and a single-guide RNA; as well as a donor template polynucleotide), to mitotic progenitor cells of a non-human embryo through in utero electroporation; and (b) modifying at least one target sequence (i.e. a DNA sequence within the genome of the progenitor cells) by using homology-directed repair (HDR). The genome editing machinery may further comprise a control of transfection, comprising a transposon, and a polynucleotide encoding a transposase. Another aspect of the invention relates to a non-human embryo or a non-human animal carrying a modified target sequence in its genome, wherein said non-human embryo or non-human animal is produced by the in vivo genome editing method of the invention. A further aspect of the in vivo genome editing method of the invention relates to a modified cell obtained from said non-human embryo or from said non-human animal.
(FR)La présente invention concerne un procédé d'édition de génome in vivo, comprenant : (a) l'administration d'une machinerie d'édition de génome (par exemple, des vecteurs de plasmide codant pour une nucléase Cas9 et un ARN de guidage unique; ainsi qu'un polynucléotide de matrice donneur), à des cellules progénitrices mitotiques d'un embryon non humain par électroporation in utero; et (b) la modification d'au moins une séquence cible (c'est-à-dire, une séquence d'ADN dans le génome des cellules progénitrices) au moyen d'une réparation dirigée par homologie (HDR). La machinerie d'édition de génome peut comprendre en outre un témoin de transfection, comprenant un transposon, et un polynucléotide codant pour une transposase. Un autre aspect de l'invention concerne un embryon non humain ou un animal non humain comportant une séquence cible modifiée dans son génome, ledit embryon non humain ou animal non humain étant produit par le procédé d'édition de génome in vivo de l'invention. Un autre aspect du procédé d'édition de génome in vivo de l'invention concerne une cellule modifiée obtenue à partir dudit embryon non humain ou dudit animal non humain.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
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European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)