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1. (WO2017140828) BYL719 (ALPELISIB) FOR USE IN THE TREATMENT OF PIK3CA-RELATED OVERGROWTH SPECTRUM (PROS - CLOVES SYNDROME)
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Pub. No.: WO/2017/140828 International Application No.: PCT/EP2017/053587
Publication Date: 24.08.2017 International Filing Date: 17.02.2017
IPC:
A61K 31/44 (2006.01) ,A61P 43/00 (2006.01)
A HUMAN NECESSITIES
61
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
K
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31
Medicinal preparations containing organic active ingredients
33
Heterocyclic compounds
395
having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine, rifamycins
435
having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
44
Non-condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
A HUMAN NECESSITIES
61
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
P
SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
43
Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/-A61P41/108
Applicants:
INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE) [FR/FR]; 101, rue de Tolbiac 75013 Paris, FR
CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE (CNRS) [FR/FR]; 3, Rue Michel Ange 75016 Paris, FR
UNIVERSITÉ PARIS DESCARTES [FR/FR]; 12, rue de l'Ecole de Médecine 75006 Paris, FR
ASSISTANCE PUBLIQUE-HÔPITAUX DE PARIS (APHP) [FR/FR]; 3, avenue Victoria 75004 Paris, FR
Inventors:
CANAUD, Guillaume; FR
Agent:
COLLIN, Matthieu; FR
Priority Data:
16305193.119.02.2016EP
Title (EN) BYL719 (ALPELISIB) FOR USE IN THE TREATMENT OF PIK3CA-RELATED OVERGROWTH SPECTRUM (PROS - CLOVES SYNDROME)
(FR) BYL719 (ALPELISIB) POUR UNE UTILISATION DANS LE TRAITEMENT DES MALADIES DE LA FAMILLE DES HYPERTROPHIES LIÉES À PIK3CA (PROS - SYNDROME DE CLOVES)
Abstract:
(EN) - 20 - ABSTRACT OF THE INVENTION METHODS FOR THE TREATMENT OF PIK3CA-RELATED 5 OVERGROWTH SPECTRUM The present invention relates to a method of treating PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS) more particularly, Congenital, Lipomatous, Overgrowth, Vascular Malformations, Epidermal Nevi and Spinal/Skeletal Anomalies and/or Scoliosis (CLOVES) 10 syndrome. To date, there are no specific treatments for patients and no animal models of PROS to better understand the physiopathology of the disorder. Inventors developed a genetic mouse model of PROS that recapitulates the human disease and demonstrated the efficacy of BYL719. Based on these results they treated two patients, one adult and one child, with severe CLOVES syndrome using BYL719. The drug had a robust efficiency on disease in the 15 two patients inducing quick recovery of all affected organs. Thus, the invention relates to a method of treating PROS in a subject in need thereof comprising the step of administrating the subject with a therapeutically effective amount of BYL719.
(FR) - 20 - ABRÉGÉ DES MÉTHODES DE L'INVENTION POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES DE LA FAMILLE DES HYPERTROPHIES LIÉES À PIK3CA La présente invention concerne une méthode de traitement des maladies de la famille des hypertrophies liées à PIK3CA (PROS), plus particulièrement le syndrome d'excroissance lipomateuse congénitale-malformation vasculaire-naevus épidermique-anomalie rachidienne (CLOVES) 10. À ce jour, il n'existe pas de traitement spécifique pour les patients ni de modèles animaux de PROS qui puisse permettre de mieux comprendre la physiopathologie de cette pathologie. Les inventeurs ont développé par génie génétique un modèle murin de PROS qui reproduit la maladie humaine et ont démontré l'efficacité de BYL719. Sur la base de ces résultats ils ont traité deux patients, un adulte et un enfant, atteint d'un syndrome de CLOVES sévère, à l'aide de BYL719. Le médicament a montré une efficacité robuste sur la maladie chez les deux patients, induisant une récupération rapide de tous les organes affectés. Ainsi, l'invention concerne une méthode permettant de traiter les PROS chez le patient le nécessitant, comprenant l'étape d'administration au patient d'une quantité thérapeutiquement efficace de BYL719.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
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European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)
Also published as:
AU2017219834CA3013845KR1020180115297EP3416642CN109562103