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1. (WO2017093566) PROMOTERS AND USES THEREOF
Latest bibliographic data on file with the International Bureau

Pub. No.: WO/2017/093566 International Application No.: PCT/EP2016/079755
Publication Date: 08.06.2017 International Filing Date: 05.12.2016
IPC:
C12N 15/861 (2006.01)
C CHEMISTRY; METALLURGY
12
BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
N
MICRO-ORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICRO-ORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15
Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09
Recombinant DNA-technology
63
Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79
Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
85
for animal cells
86
Viral vectors
861
Adenoviral vectors
Applicants:
UNIVERSITE PIERRE ET MARIE CURIE (PARIS 6) [FR/FR]; 4, Place Jussieu 75005 Paris, FR
INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE) [FR/FR]; 101 rue de Tolbiac 75013 Paris, FR
CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE [FR/FR]; 3 rue Michel Ange 75016 Paris, FR
FRIEDRICH MIESCHER INSTITUTE FOR BIOMEDICAL RESEARCH [CH/CH]; CH
Inventors:
DALKARA, Deniz; FR
PICAUD, Serge; FR
DESROSIERS, Melissa; FR
SAHEL, José-Alain; FR
DUEBEL, Jens; FR
BEMELMANS, Alexis; FR
ROSKA, Botond; CH
Agent:
CABINET BECKER ET ASSOCIES; 25, rue Louis le Grand 75002 Paris, FR
Priority Data:
15306932.304.12.2015EP
Title (EN) PROMOTERS AND USES THEREOF
(FR) PROMOTEURS ET LEURS UTILISATIONS
Abstract:
(EN) The present invention relates to a nucleic acid sequence derived from the regulatory region of the human gamma-synuclein gene and having a promoter activity in retinal ganglion cells. The present invention also relates to expression cassettes or vectors comprising said promoter operably linked to a nucleic acid sequence encoding a polypeptide of interest as well as viral particles or host cells comprising said expression cassette or vector. The present invention also relates to the use of said expression cassettes, vectors, viral particles or cells in the treatment of ocular disease, in particular ocular disease associated with retinal ganglion cell or photoreceptor cell degeneration.
(FR) La présente invention concerne une séquence d'acides nucléiques dérivée de la région régulatrice du gène gamma-synucléine humain et présentant une activité de promoteur dans des cellules ganglionnaires de la rétine. La présente invention concerne également des cassettes d'expression ou des vecteurs comprenant ledit promoteur fonctionnellement lié à une séquence d'acides nucléiques codant pour un polypeptide d'intérêt, ainsi que des particules virales ou des cellules hôtes comprenant cette cassette d'expression ou ce vecteur. La présente invention concerne également l'utilisation de ces cassettes d'expression, vecteurs, particules virales ou cellules dans le traitement de maladies oculaires, en particulier de maladies oculaires associées à la dégénérescence des cellules ganglionnaires de la rétine ou des cellules photoréceptrices.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)
Also published as:
AU2016363830CA3004807IL259367EP3384036US20180355354KR1020190003936
CN109661471