(EN) The present invention is in the field of gene therapy, particularly targeted delivery of transgene-encoding constructs to the liver for expression of beneficial (therapeutic) proteins. In particular, the invention relates to the treatment of hemophilias such as Hemophilia A. The present invention describes compositions and methods for expressing a transgene in a liver cell. The transgene may be expressed extrachromosomally (episomally) or may be integrated into the genome of the liver cell. In some embodiments, the transgene encodes a protein involved in the clotting cascade. In preferred embodiments, the transgene encodes a FVIII polypeptide.
(FR) La présente invention concerne le domaine de la thérapie génique, en particulier l'administration ciblée au foie de constructions codant un transgène pour l'expression de protéines (thérapeutiques) bénéfiques. L'invention concerne en particulier le traitement d'hémophilies telles que l'hémophilie A. La présente invention concerne des compositions et des procédés pour l'expression d'un transgène dans une cellule hépatique. Le transgène peut être exprimé extrachromosomiquement (expression épisomique) ou il peut être intégré dans le génome de la cellule hépatique. Dans certains modes de réalisation, le transgène code pour une protéine intervenant dans la cascade de coagulation. Dans des modes de réalisation préférés, le transgène code pour un polypeptide FVIII.