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1. (WO2017062990) COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE DELIVERY OF NUCLEIC ACIDS
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Pub. No.: WO/2017/062990 International Application No.: PCT/US2016/056453
Publication Date: 13.04.2017 International Filing Date: 11.10.2016
IPC:
C12N 15/113 (2010.01) ,C07K 5/065 (2006.01)
Applicants: CASE WESTERN RESERVE UNIVERSITY[US/US]; 10900 Euclid Avenue Cleveland, Ohio 44106, US
Inventors: LU, Zheng-Rong; US
SUN, Da; US
Agent: SUTKUS, Richard A.; US
Priority Data:
62/239,30609.10.2015US
Title (EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE DELIVERY OF NUCLEIC ACIDS
(FR) COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS DE LIBÉRATION D’ACIDES NUCLÉIQUES
Abstract: front page image
(EN) A compound comprising formula (I): wherein R1 is an alkylamino group or a group containing at least one aromatic group; R2 and R3 are independently an aliphatic group or hydrophobic group; R4 and R5 are independently H, a substituted or unsubstituted alkyl group, an alkenyl group, an acyl group, or an aromatic group, or includes a polymer, a targeting group, or a detectable moiety, and at least one of R4 and R5 includes a targeting group that targets and/or binds to a retinal or visual protein; a, b, c, and d are independently an integer from 1 to 10; and pharmaceutically acceptable salts thereof.
(FR) La présente invention concerne un composé comprenant la formule (I) : R1 étant un groupe alkylamino ou un groupe contenant au moins un groupe aromatique ; R2 et R3 étant indépendamment un groupe aliphatique ou un groupe hydrophobe ; R4 et R5 étant indépendamment H, un groupe alkyle substitué ou non substitué, un groupe alcényle, un groupe acyle, ou un groupe aromatique, ou incluant un polymère, un groupe de ciblage, ou une fraction détectable, et au moins l’un de R4 et R5 incluant un groupe de ciblage qui cible et/ou se lie à une protéine rétinienne ou visuelle ; a, b, c, et d étant indépendamment un nombre entier d’une valeur de 1 à 10 ; et ses sels pharmaceutiquement acceptables.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Office (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)