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1. (WO2017055872) DIABETES GENE THERAPY
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Pub. No.: WO/2017/055872 International Application No.: PCT/GB2016/053057
Publication Date: 06.04.2017 International Filing Date: 30.09.2016
IPC:
C07K 14/62 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01)
C CHEMISTRY; METALLURGY
07
ORGANIC CHEMISTRY
K
PEPTIDES
14
Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435
from animals; from humans
575
Hormones
62
Insulins
A HUMAN NECESSITIES
61
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
K
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48
Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
Applicants:
UCL BUSINESS PLC [GB/GB]; The Network Building 97 Tottenham Court Road London W1T 4TP, GB
Inventors:
NATHWANI, Amit; GB
NOTARIDOU, Maria; GB
Agent:
WITHERS & ROGERS LLP; 4 More London Riverside London SE1 2AU, GB
Priority Data:
1517329.730.09.2015GB
Title (EN) DIABETES GENE THERAPY
(FR) THÉRAPIE GÉNIQUE DU DIABÈTE
Abstract:
(EN) There is described a nucleic acid molecule comprising a nucleotide sequence encoding for a functional preproinsulin protein wherein the nucleotide sequence has at least 86% identity to the sequence of SEQ ID NO. 1. Also described are: vectors comprising the nucleic acid molecule for expressing the preproinsulin protein; host cells comprising the nucleic acid molecule or a vector; a transgenic animal comprising cells comprising the nucleic acid molecule or the vector; a pharmaceutical composition comprising the nucleic acid molecule or the vector; a method of treating diabetes comprising administering a therapeutically effective amount of the vector to a patient suffering from diabetes; the nucleic acid molecule for use in therapy; and the nucleic acid molecule or the vector for use in the treatment of diabetes.
(FR) La présente invention concerne une molécule d'acide nucléique comprenant une séquence nucléotidique codant pour une protéine préproinsulinique fonctionnelle, ladite séquence nucléotidique présentant au moins 86 % d'identité avec la séquence de SEQ ID NO. 1. L'invention concerne également : des vecteurs comprenant la molécule d'acide nucléique permettant d'exprimer la protéine préproinsulinique ; des cellules hôtes comprenant la molécule d'acide nucléique ou un vecteur ; un animal transgénique comprenant des cellules comprenant la molécule d'acide nucléique ou le vecteur ; une composition pharmaceutique comprenant la molécule d'acide nucléique ou le vecteur ; une méthode de traitement du diabète consistant à administrer une quantité thérapeutiquement efficace du vecteur à un patient souffrant de diabète ; la molécule d'acide nucléique destinée à être utilisée en thérapie ; et la molécule d'acide nucléique ou le vecteur destiné à être utilisé dans le traitement du diabète.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Office (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)