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1. (WO2016183593) PRENATAL THERAPY
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2016/183593    International Application No.:    PCT/US2016/032785
Publication Date: 17.11.2016 International Filing Date: 16.05.2016
IPC:
A61K 38/37 (2006.01), C12N 15/90 (2006.01), C12N 15/11 (2006.01)
Applicants: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA [US/US]; 1111 Franklin Street, Twelfth Floor Oakland, California 94607-5200 (US)
Inventors: WANG, Aijun; (US).
MIGUELINO, Maricel; (US).
POWELL, Jerry; (US)
Agent: KONSKI, Antoinette F.; (US)
Priority Data:
62/161,793 14.05.2015 US
Title (EN) PRENATAL THERAPY
(FR) THÉRAPIE PRÉNATALE
Abstract: front page image
(EN)Compositions and methods are provided to treat or prevent a genetic disease or disorder, e.g., Hemophilia A, in a subject by administering to the subject an effective amount of a polynucleotide encoding a nucleic acid encoding a functional Factor VIII polypeptide in a pre-term placenta-derived stem cell. The subject to be treated can be a fetus and the cell is a pre-term chorionic villus tissue derived stem cell (CSC) that has been isolated from the placenta before the baby is born.
(FR)La présente invention concerne des compositions et des méthodes pour traiter ou prévenir une maladie ou un trouble génétique, par exemple l'hémophilie A, chez un sujet, par l'administration audit sujet d'une quantité efficace d'un polynucléotide codant pour un acide nucléique codant pour un polypeptide du facteur VIII fonctionnel dans une cellule souche dérivée de placenta avant terme. Le sujet à traiter peut être un fœtus et la cellule est une cellule souche dérivée de tissu de villosité choriale (CSC) avant terme qui a été isolée du placenta avant la naissance du bébé.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)