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1. (WO2016094845) COMPOSITIONS AND METHODS FOR EDITING NUCLEIC ACIDS IN CELLS UTILIZING OLIGONUCLEOTIDES
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2016/094845    International Application No.:    PCT/US2015/065348
Publication Date: 16.06.2016 International Filing Date: 11.12.2015
IPC:
C12N 15/01 (2006.01), C12N 15/85 (2006.01)
Applicants: WOOLF, Tod M. [US/US]; (US).
LEBEDEV, Alexandre [US/US]; (US).
HOGREFE, Richard I. [US/US]; (US)
Inventors: WOOLF, Tod M.; (US).
LEBEDEV, Alexandre; (US).
HOGREFE, Richard I.; (US)
Agent: WALLER, David B.; (US)
Priority Data:
62/252,693 09.11.2015 US
62/091,027 12.12.2014 US
62/141,077 31.03.2015 US
62/180,175 16.06.2015 US
Title (EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR EDITING NUCLEIC ACIDS IN CELLS UTILIZING OLIGONUCLEOTIDES
(FR) COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS D'ÉDITION D'ACIDES NUCLÉIQUES DANS DES CELLULES À L'AIDE D'OLIGONUCLÉOTIDES
Abstract: front page image
(EN)The present invention includes compositions and methods for the treatment of a medical condition or disease utilizing editing oligonucleotides. The editing oligonucleotides contain a an oligonucleotide strand of about 10 to about 50 nucleotides on each side of the editing moiety which may contain a sugar or linker that positions the active editing moiety in the proper location for hybridization to the target nucleic acid. The editing oligonucleotides may also contain at least one nucleotide sequence change from the targeted sequence in the genome. The method includes modifying a genomic sequence within a cell utilizing an editing oligonucleotide without additional proteins or nucleic acids to assist in the editing process. The editing oligonucleotide may comprise backbone modifications that increase the nuclease stability of the oligonucleotide as compared to unmodified oligonucleotides or oligonucleotides having three phosphorothioates on each terminus.
(FR)La présente invention concerne des compositions et des procédés de traitement d'un état médical ou d'une maladie en utilisant des oligonucléotides d'édition. L'édition oligonucléotides contiennent un brin oligonucléotidique d'environ 10 à environ 50 nucléotides sur chaque côté de la fraction d'édition qui peut contenir un sucre ou un lieur qui positionne la fraction d'édition active à l'emplacement correct pour l'hybridation à l'acide nucléique cible. Les oligonucléotides d'édition peuvent également contenir au moins un changement de séquence nucléotidique par rapport à la séquence cible dans le génome. Le procédé consiste à modifier une séquence génomique dans une cellule en utilisant un oligonucléotide d'édition sans l'aide d'autres protéines ou acides nucléiques supplémentaires dans le processus d'édition. L'oligonucléotide d'édition peut comprendre des modifications d'ossature qui augmentent la stabilité de nucléase de l'oligonucléotide par rapport aux oligonucléotides non modifiés ou aux oligonucléotides ayant trois phosphorothioates sur chaque terminaison.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)