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1. (WO2015116568) MUSCLE CELL-TARGETING NANOPARTICLES FOR VACCINATION AND NUCLEIC ACID DELIVERY, AND METHODS OF PRODUCTION AND USE THEREOF
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.: WO/2015/116568 International Application No.: PCT/US2015/013024
Publication Date: 06.08.2015 International Filing Date: 27.01.2015
IPC:
A61K 9/14 (2006.01) ,A61K 47/48 (2006.01)
Applicants: UNIVERSITY OF MIAMI[US/US]; 1951 NW 7th Avenue, Suite 110 Miami, Florida 33136, US
Inventors: DAFTARIAN, Pirouz; US
DAUNERT, Sylvia; US
DEO, Sapna; US
DIKICI, Emre; US
KAIFER, Angel; US
JATIVA, Samuel; US
Agent: DOBBELAERE, Amy A.; US
Priority Data:
61/932,36728.01.2014US
Title (EN) MUSCLE CELL-TARGETING NANOPARTICLES FOR VACCINATION AND NUCLEIC ACID DELIVERY, AND METHODS OF PRODUCTION AND USE THEREOF
(FR) NANOPARTICULES CIBLANT LES CELLULES MUSCULAIRES POUR LA VACCINATION ET LA DÉLIVRANCE D'ACIDE NUCLÉIQUE, ET PROCÉDÉS POUR LES PRODUIRE ET LES UTILISER
Abstract: front page image
(EN) Described herein are conjugates (e.g., nanoparticles), compositions (e.g., nanoparticle-based compositions), kits, methods and platforms for muscle-specific targeting of vaccines and gene therapies. The nanoparticles are composed of charged polymers or charged particles (e.g., polyamidoamide dendrimers) surface-modified with a muscle cell ligand (a targeting moiety) and an anionic enhancer (e.g. a phospholipid) resulting in a multinucleotide-carrying conjugate for introducing vaccines or genes into skeletal muscle cells of a subject (e.g., human and other mammals). The novel compositions described herein find use in muscle-targeted vaccination and gene therapy delivery (e.g., delivery of gene-based vaccines) for the prevention and treatment of disease (e.g., skeletal muscle atrophy, cancer, autoimmune disease, infection).
(FR) L'invention concerne des conjugués (par exemple, des nanoparticules), des compositions (par exemple, des compositions à base de nanoparticules), des kits, des procédés et des plates-formes pour le ciblage spécifique des muscles de vaccins et de thérapies géniques. Les nanoparticules sont composées de polymères chargées ou de particules chargés (par exemple, des dendrimères de polyamidoamide) modifiés en surface avec un ligand de cellule musculaire (une partie de ciblage) et un activateur anionique (par exemple, un phospholipide) ce qui permet d'obtenir un conjugué porteur de multinucléotides pour introduire des vaccins ou des gènes dans les cellules de muscle squelettique d'un sujet (par exemple, un humain et d'autres mammifères). Les nouvelles compositions décrites ici trouvent une utilisation en vaccination et en administration de thérapie génique ciblée sur les muscles (par exemple, l'administration de vaccins à base de gènes) pour la prévention et le traitement de maladies (par exemple, atrophie musculosquelettique, cancer, maladies auto-immunes, infection).
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Office (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)