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1. (WO2015048534) SYNTHETIC COMBINATORIAL AAV CAPSID LIBRARY FOR TARGETED GENE THERAPY
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Pub. No.: WO/2015/048534 International Application No.: PCT/US2014/057842
Publication Date: 02.04.2015 International Filing Date: 26.09.2014
IPC:
C12N 15/86 (2006.01)
[IPC code unknown for C12N 15/86]
Applicants:
UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC. [US/US]; 223 Grinter Hall Gainesville, Florida 32611, US
Inventors:
MARSIC, Damien; US
ZOLOTUKHIN, Sergei; US
AGBANDJE-MCKENNA, Mavis; US
Agent:
MOORE, Mark; US
Priority Data:
61/883,06326.09.2013US
Title (EN) SYNTHETIC COMBINATORIAL AAV CAPSID LIBRARY FOR TARGETED GENE THERAPY
(FR) BIBLIOTHÈQUE DE CAPSIDES AAV COMBINATOIRE SYNTHÉTIQUE POUR LA THÉRAPIE GÉNIQUE CIBLÉE
Abstract:
(EN) Disclosed are compositions and methods for producing modified adeno-associated virus (AAV) cap genes and combinatorial libraries of chimeric AAV vectors and virions; selecting for virions displaying cell-specific tropisms; and, in certain embodiments, producing helper vectors containing one or more modified AAV cap genes. The synthetic combinatorial AAV capsid libraries of the invention are useful in introducing into selected target host cells one or more nucleic acid molecules. The viral vectors and genetic constructs disclosed herein are also useful in a variety of diagnostic and/or therapeutic gene-therapy regimens.
(FR) L'invention concerne des compositions et des procédés de production de gènes cap de virus adéno-associés (AAV) modifiés et de bibliothèques combinatoires de vecteurs et de virions d'AVV chimériques, lesdits procédés consistant à sélectionner des virions présentant des tropismes spécifiques de cellules, et, dans certains modes de réalisation, à produire des vecteurs auxiliaires contenant un ou plusieurs gènes cap d'AAV modifiés. Les bibliothèques combinatoires synthétiques de capsides d'AAV selon l'invention sont utiles pour introduire une ou plusieurs molécules d'acide nucléique dans des cellules hôtes cibles sélectionnées. Les vecteurs viraux et les constructions géniques selon l'invention sont également utiles dans toute une série de diagnostics et/ou de schémas thérapeutiques de thérapie génique.
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Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)