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1. (WO2014201306) SYSTEMIC IN VIVO DELIVERY OF OLIGONUCLEOTIDES
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Pub. No.: WO/2014/201306 International Application No.: PCT/US2014/042202
Publication Date: 18.12.2014 International Filing Date: 12.06.2014
IPC:
A61K 31/7088 (2006.01)
A HUMAN NECESSITIES
61
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
K
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31
Medicinal preparations containing organic active ingredients
70
Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088
Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
Applicants:
ONCOIMMUNIN, INC. [US/US]; 207A Perry Parkway - Suite 6 Gaithersburg, Maryland 20877, US
Inventors:
PACKARD, Beverly; US
KOMORIYA, Akira; US
Agent:
HOOVER, Kenley K.; US
Priority Data:
61/834,38312.06.2013US
Title (EN) SYSTEMIC IN VIVO DELIVERY OF OLIGONUCLEOTIDES
(FR) ADMINISTRATION SYSTÉMIQUE IN VIVO D'OLIGONUCLÉOTIDES
Abstract:
(EN) This invention provides a method for the systemic in vivo delivery of oligonucleotides. The invention utilizes the presence of one or plurality of HES linked to an oligonucleotide to deliver a nucleic acid sequence of interest into the cytoplasm of cells and tissues of live organisms. The delivery vehicle is nontoxic to cells and organisms. Since delivery is sequence-independent and crosses membranes in a receptor-independent manner, the delivered oligonucleotide can target complementary sequences in the cytoplasm as well as in the nucleus of live cells. Sequences of bacterial or viral origin can also be targeted. The method can be used for delivery of genes coding for expression of specific proteins, antisense oligonucleotides, siRNAs, shRNAs, Dicer substrates, miRNAs, anti-miRNAs or any nucleic acid sequence in a living organism. The latter include mammals, plants, and microorganisms such as bacteria, protozoa, and viruses.
(FR) Cette invention concerne un procédé pour l'administration systémique in vivo d'oligonucléotides. L'invention utilise la présence d'un HES ou d'une pluralité de HES reliés à un oligonucléotide pour administrer une séquence d'acide nucléique d'intérêt au cytoplasme de cellules et de tissus d'organismes vivants. Le véhicule d'administration est non toxique vis-à-vis des cellules et des organismes. Étant donné que l'administration est indépendante de la séquence et traverse des membranes de manière indépendante par rapport au récepteur, l'oligonucléotide administré peut cibler des séquences complémentaires dans le cytoplasme, ainsi que dans le noyau des cellules vivantes. Des séquences d'origine bactérienne ou virale peuvent également être ciblées. Le procédé peut être utilisé pour l'administration de gènes codant pour l'expression de protéines spécifiques, d'oligonucléotides antisens, d'ARNsi, d'ARNsh, de substrats d'enzyme éminceuse, d'ARNmi, d'anti-ARNmi ou de toute séquence d'acide nucléique dans un organisme vivant. Parmi les organismes vivants, on compte des mammifères, des plantes et des microorganismes tels que les bactéries, les protozoaires et les virus.
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Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)