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1. (WO2014192310) DOUBLE-STRANDED AGENTS FOR DELIVERING THERAPEUTIC OLIGONUCLEOTIDES
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2014/192310    International Application No.:    PCT/JP2014/002882
Publication Date: 04.12.2014 International Filing Date: 30.05.2014
IPC:
C12N 15/09 (2006.01)
Applicants: NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION TOKYO MEDICAL AND DENTAL UNIVERSITY [JP/JP]; 5-45, Yushima 1-chome, Bunkyo-ku, Tokyo 1138510 (JP)
Inventors: YOKOTA, Takanori; (JP).
NISHINA, Kazutaka; (JP).
YOSHIOKA, Kotaro; (JP).
MIZUSAWA, Hidehiro; (JP)
Agent: HIRAKI, Yusuke; (JP)
Priority Data:
61/829,239 30.05.2013 US
Title (EN) DOUBLE-STRANDED AGENTS FOR DELIVERING THERAPEUTIC OLIGONUCLEOTIDES
(FR) AGENTS À DOUBLE BRIN POUR L'ADMINISTRATION D'OLIGONUCLÉOTIDES THÉRAPEUTIQUES
Abstract: front page image
(EN)Disclosed are double-stranded nucleic acid agents that can deliver a therapeutic oligonucleotide within a biological sample, and methods for using the same. In one embodiment, the double-stranded nucleic acid agent comprises a first strand comprising a first RNA region, and a second strand comprising a first DNA region, wherein said first RNA region and said first DNA region are hybridized as a RNA/DNA heteroduplex. Said first strand further comprises a nucleic acid therapeutic oligonucleotide region that is capable of being cleaved from at least one nucleotide in said first RNA region. Methods for using the double-stranded nucleic acid agents include methods for delivering the therapeutic oligonucleotide as a single strand by cleaving it from at least a portion of the first RNA region. The methods further include delivering the double-stranded nucleic acid agent and thus the therapeutic oligonucleotide to a target site within the body of a treatment subject.
(FR)L'invention concerne des agents de type acide nucléique à double brin qui peuvent administrer un oligonucléotide thérapeutique à l'intérieur d'un échantillon biologique, et leurs procédés d'utilisation. Dans un mode de réalisation, l'agent de type acide nucléique à double brin comprend un premier brin comprenant une première région d'ARN et un second brin comprenant une première région d'ADN, ladite première région d'ARN et ladite première région d'ADN étant hybridées en tant qu'hétéroduplex ARN/ADN. Ledit premier brin comprend en outre une région d'oligonucléotide thérapeutique d'acide nucléique qui est susceptible d'être clivée à partir d'au moins un nucléotide dans ladite première région d'ARN. Les procédés d'utilisation des agents de type acide nucléique à double brin comprennent des procédés d'administration de l'oligonucléotide thérapeutique en tant que brin unique par son clivage à partir d'au moins une partie de la première région d'ARN. Les procédés comprennent en outre l'administration de l'agent de type acide nucléique à double brin et donc de l'oligonucléotide thérapeutique à un site cible au sein de l'organisme d'un sujet de traitement.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)