WIPO logo
Mobile | Deutsch | Español | Français | 日本語 | 한국어 | Português | Русский | 中文 | العربية |
PATENTSCOPE

Search International and National Patent Collections
World Intellectual Property Organization
Search
 
Browse
 
Translate
 
Options
 
News
 
Login
 
Help
 
Machine translation
1. (WO2014186160) PROMOTERS, EXPRESSION CASSETTES, VECTORS, KITS, AND METHODS FOR THE TREATMENT OF ACHROMATOPSIA AND OTHER DISEASES
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2014/186160    International Application No.:    PCT/US2014/036792
Publication Date: 20.11.2014 International Filing Date: 05.05.2014
IPC:
A61K 48/00 (2006.01)
Applicants: APPLIED GENETIC TECHNOLOGIES CORPORATION [US/US]; 11801 Research Drive Suite D Alachua, Florida 32615 (US)
Inventors: YE, Guo-Jie; (US)
Agent: SPARKS, Jonathan, M.; (US)
Priority Data:
61/824,071 16.05.2013 US
Title (EN) PROMOTERS, EXPRESSION CASSETTES, VECTORS, KITS, AND METHODS FOR THE TREATMENT OF ACHROMATOPSIA AND OTHER DISEASES
(FR) PROMOTEURS, CASSETTES D'EXPRESSION, VECTEURS, KITS, ET MÉTHODES POUR LE TRAITEMENT DE L'ACHROMATOPSIE ET D'AUTRES MALADIES
Abstract: front page image
(EN)The present invention provides isolated promoters, transgene expression cassettes, vectors, kits, and methods for treatment of genetic diseases that affect the cone cells of the retina. The present invention features, in a first aspect, a nucleic acid comprising a portion of the cone cell specific promoter PR 2.1. In one embodiment, the nucleic acid comprises the sequence SEQ ID NO: 4. In another embodiment, PR2.1 is truncated at the 5' or the 3' end. In one embodiment of the above aspects, the promoter is capable of promoting CNGB3 expression in S-cone cells, M-cone cells, and L-cone cells. In another embodiment of the above aspects, the promoter is capable of promoting CNGA3 expression in S-cone cells, M-cone cells, and L-cone cells. In yet another embodiment of the above aspects, the promoter is capable of promoting GNAT2 expression in S-cone cells, M-cone cells, and L-cone cells.
(FR)La présente invention concerne des promoteurs isolés, des cassettes d'expression transgénique, des vecteurs, des kits, et des méthodes pour le traitement de maladies génétiques qui affectent les cônes rétiniens. La présente invention porte, selon un premier aspect, sur un acide nucléique comprenant une partie du promoteur spécifique aux cônes rétiniens PR 2.1. Dans une autre forme de réalisation, l'acide nucléique comprend la séquence SEQ ID NO:4. Dans une autre forme de réalisation, PR2.1 est tronqué à l'extrémité 5' ou 3'. Dans une forme de réalisation des aspects présentés ci-avant, le promoteur est capable de promouvoir l'expression CNGB dans les cônes rétiniens M et les cônes rétiniens L. Dans une autre forme de réalisation des aspects précédents, le promoteur est capable de promouvoir l'expression CNGA3 dans les cônes rétiniens S, les cônes rétiniens M et les cônes rétiniens L. Dans encore une autre forme de réalisation des aspects présentés ci-dessus, le promoteur est capable de promouvoir l'expression GNAT2 dans les cônes rétiniens S, les cônes rétiniens M et les cônes rétiniens L.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)