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1. (WO2014180996) USE OF 5-AZACYTIDINE TO INHIBIT NONSENSE-MEDIATED RNA DECAY (NMD)
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2014/180996    International Application No.:    PCT/EP2014/059658
Publication Date: 13.11.2014 International Filing Date: 12.05.2014
IPC:
A61K 31/706 (2006.01), A61K 45/06 (2006.01), A61P 21/00 (2006.01)
Applicants: EMBL [DE/DE]; Meyerhofstrasse 1 69177 Heidelberg (DE).
RUPRECHT-KARLS-UNIVERSITÄT HEIDELBERG [DE/DE]; Grabengasse 1 69117 Heidelberg (DE)
Inventors: BHUVANAGIRI, Madhuri; (DE).
HENTZE, Matthias; (DE).
LEWIS, Joe; (DE).
KULOZIK, Andreas; (DE)
Agent: REITSTÖTTER KINZEBACH; Sternwartstraße 4 81679 München (DE)
Priority Data:
13167328.7 10.05.2013 EP
Title (EN) USE OF 5-AZACYTIDINE TO INHIBIT NONSENSE-MEDIATED RNA DECAY (NMD)
(FR) UTILISATION DE LA 5-AZACYTIDINE POUR INHIBER LA DÉGRADATION DE L'ARN À MÉDIATION NON SENS (NMD)
Abstract: front page image
(EN)The invention relates to the use of 5-azacytidine and pharmaceutically acceptable salts thereof in a method of treating or preventing diseases responsive to inhibition of nonsense-mediated mRNA decay, such as cystic fibrosis, muscular dystrophy, autosomal dominant polycystic kidney disease (ADOKD), ataxia telangiectasia, β039-thalassemia, cancer, factor VII deficiency, familial atrial fibrillation, hemophilia B, hepatic carnitine palmitoyltransferase 1A deficiency (CPT1A), heritable pulmonary arterial hypertension (HPAH), late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis (LNCL), leukocyte adhesion deficiency I (LAD1 ), methylmalonic academia (MMA), Hurler syndrome, nephropatic cystinosis, obesity, peroxisome biogenesis disorder (PBD), renal tubular acidosis (RTA), retinitis pigmentosa (RP), Rett syndrome (RTT), spinal muscular atrophy (SMA), Stuve-Wiedemann syndrome (SMS), X-linked nephrogenic diabetes insipidus (XNDI), or Usher syndrome (USH 1 ).
(FR)L'invention concerne l'utilisation d'une 5-azacytidine et de sels de celle-ci pharmaceutiquement acceptables dans un procédé de traitement ou de prévention de maladies répondant à l'inhibition de la dégradation de l'ARNm à médiation non sens, telles que la fibrose kystique, la dystrophie musculaire, la maladie polykystique rénale autosomique dominante (ADPKD), l'ataxie télangiectasie, la β039-thalassémie, le cancer, le déficit en facteur VII, la fibrillation atriale familiale, l'hémophilie B, le déficit en carnitine palmitoyltransférase hépatique 1A (CPT1A), l'hypertension artérielle pulmonaire héritable (HTAPh), la céroïde lipofuschinose neuronale (CLN) infantile tardive, la déficience de l'adhésion leucocytaire I (LAD1 ), l'acidémie méthylmalonique (MMA), le syndrome de Hurler, la cystinose néphropatique, l'obésité, le trouble de la biogénèse du peroxisome (PBD), l'acidose tubulaire rénale (ATR), la rétinite pigmentaire (RP), le syndrome de Rett (RTT), l'atrophie musculaire spinale (SMA), le syndrome de Stuve-Wiedemann (SMS), le diabète néphrogénique lié à l'X (XNDI) ou le syndrome de Usher (USH 1 ).
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)