(EN) Compounds, compositions and methods for the treatment of retinal degenerative diseases, such as retinitis pigmentosa, Leber's congenital Amaurosis, Syndromic retinal degenerations, age-related macular degeneration and Usher Syndrome, and hearing loss associated with Usher Syndrome are described herein. Usher Syndrome, a rare genetic disorder and a leading cause of deafness and blindness, is associated with a mutation in any one of ten genes.
(FR) La présente invention concerne des composés, des compositions et des méthodes pour le traitement de maladies dégénératives de la rétine, telles que la rétinite pigmentaire, l'amaurose congénitale de Leber, des dégénérescences rétiniennes syndromiques, la dégénérescence maculaire liée à l'âge et le syndrome d'Usher, ainsi que la perte d'audition associée au syndrome d'Usher. Le syndrome d'Usher qui est une maladie génétique et une cause majeure de surdité et de cécité, est associé à une mutation dans un gène quelconque parmi dix gènes.
