US2013036896 COMPOSITIONS COMPRISING AN INTERNALIZING NUCLEIC ACID MOLECULE, AND THEIR METHODS OF USE

1. (WO2013158717) COMPOSITIONS COMPRISING AN INTERNALIZING NUCLEIC ACID MOLECULE, AND THEIR METHODS OF USE

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Pub. No.:		WO/2013/158717		International Application No.:		PCT/US2013/036896
Publication Date:		24.10.2013		International Filing Date:		17.04.2013

IPC:

C12N 15/11 (2006.01), C12P 19/34 (2006.01), C07H 21/02 (2006.01), A61P 35/00 (2006.01)

Applicants:

E3 GROUP [US/US]; P.O. Box 2896 Chapel Hill, NC 27515-2896 (US)

Inventors:

Agent:

NELSON, M., Bud; 6 Davis Drive P.O. Box 12137 Research Triangle Park, NC 27709 (US)

Priority Data:

61/625,363

17.04.2012

Title

(EN) COMPOSITIONS COMPRISING AN INTERNALIZING NUCLEIC ACID MOLECULE, AND THEIR METHODS OF USE
(FR) COMPOSITIONS COMPRENANT UNE MOLÉCULE D'ACIDE NUCLÉIQUE D'INTERNALISATION, ET LEURS PROCÉDÉS D'UTILISATION

Abstract:

(EN)Provided are internalizing nucleic acid molecules ("iNA") that can bind and internalize into target cells containing a cell surface molecule to which the iNA can bind; an iNA further modified to include at least one chemical modification, wherein the at least one modification is selected from the group consisting of a chemical substitution in the nucleic acid sequence of the iNA, incorporation of a modified nucleotide into the iNA, conjugation to a linker, and conjugation to at least one effector moiety comprising one or more of a drug or a detectable moiety or a combination thereof; and methods of using modified iNA to deliver at least one effector moiety into the target cells.
(FR)La présente invention concerne des molécules d'acide nucléique d'internalisation (« iNA ») qui peuvent se lier à et s'internaliser dans des cellules cibles contenant une molécule de surface cellulaire à laquelle un iNA peut se lier ; un iNA modifié en outre pour comprendre au moins une modification chimique, l'au moins une modification étant choisie dans le groupe constitué d'une substitution chimique dans la séquence d'acide nucléique de l'iNA, l'incorporation d'un nucléotide modifié dans l'iNA, la conjugaison à un lieur, et la conjugaison à au moins un fragment effecteur comprenant un ou plusieurs d'un médicament ou un fragment détectable ou une combinaison de ceux-ci ; et des procédés d'utilisation d'iNA modifiés pour délivrer au moins un fragment effecteur dans les cellules cibles.

Designated States:

AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).

Publication Language:	English (EN)
Filing Language:	English (EN)

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