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1. (WO2013074681) PHARMACEUTICAL PREPARATIONS OF HUMAN RPE CELLS AND USES THEREOF
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2013/074681    International Application No.:    PCT/US2012/065091
Publication Date: 23.05.2013 International Filing Date: 14.11.2012
IPC:
A61K 35/44 (2006.01), A61K 35/50 (2006.01), A61K 35/12 (2006.01), A61P 27/02 (2006.01)
Applicants: ADVANCED CELL TECHNOLOGY, INC. [US/US]; 33 Locke Drive Marlborough, Massachusetts 01752 (US)
Inventors: GAY, Roger; (US).
KLIMANSKAYA, Irina; (US).
LANZA, Robert; (US)
Agent: TREVISAN, Maria, A.; Wolf, Greenfield & Sacks, P.C. 600 Atlantic Avenue Boston, MA 02210-2206 (US)
Priority Data:
61/559,521 14.11.2011 US
61/589,741 23.01.2012 US
61/724,047 08.11.2012 US
Title (EN) PHARMACEUTICAL PREPARATIONS OF HUMAN RPE CELLS AND USES THEREOF
(FR) PRÉPARATIONS PHARMACEUTIQUES DE CELLULES DE RPE HUMAINES ET LEURS UTILISATIONS
Abstract: front page image
(EN)This disclosure provides the first description of hESC-derived cells transplanted into human patients. Results are reported for one patient with each of Stargardt's Macular Dystrophy (SMD) and Dry Age-Related Macular Degeneration (AMD). Controlled hESC differentiation resulted in near-100% pure RPE populations. Immediately after surgery, hyperpigmentation was visible at the transplant site in both patients, with subsequent evidence the cells had attached and integrated into the native RPE layer. No signs of inflammation or hyperproliferation were observed. The hESC-derived RPE cells have shown no signs of rejection or tumorigenicity at the time of this report. Visual measurements suggest improvement in both patients.
(FR)Cette invention concerne la première description de cellules issues de hESC transplantées chez des patients humains. Les résultats sont rapportés pour un patient pour chaque maladie, celle-ci étant la dystrophie maculaire de Stargardt (SMD) et la dégénérescence maculaire sèche, liée à l'âge (AMD). Une différenciation d'hESC régulée a conduit à des populations de cellules de l'épithélium pigmentaire de la rétine (RPE) proches de 100 % pures. Immédiatement après l'opération chirurgicale, une hyperpigmentation a été visible au niveau du site de transplantation chez les deux patients, avec une preuve ultérieure que les cellules se sont fixées et intégrées dans la couche endogène de RPE. Aucun signe d'inflammation ou d'hyperprolifération n'a été observé. Les cellules RPE issues d'hESC n'ont présenté aucun signe de rejet, ni de tumorigénicité au moment de ce rapport. Des mesures visuelles ont suggéré une amélioration chez les deux patients.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)