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1. (WO2013059491) COMPOSITIONS COMPRISING ALKALINE PHOSPHATASE AND/OR NATRIURETIC PEPTIDE AND METHODS OF USE THEREOF
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2013/059491    International Application No.:    PCT/US2012/060869
Publication Date: 25.04.2013 International Filing Date: 18.10.2012
IPC:
A61K 39/00 (2006.01), A61K 38/00 (2006.01), A61P 13/06 (2006.01), C12N 9/16 (2006.01)
Applicants: ALEXION PHARMA HOLDING; Canon's Court 22 Victoria Street Hamilton HM EX Bermuda (BM) (For All Designated States Except US).
VANDERBILT UNIVERSITY [US/US]; 305 Kirkland Hall Nashville, TN 37240 (US) (For All Designated States Except US).
CRINE, Philippe [CA/CA]; (CA) (US only).
ELEFTERIOU, Florent [FR/US]; (US) (US only)
Inventors: CRINE, Philippe; (CA).
ELEFTERIOU, Florent; (US)
Agent: BIEKER-BRADY, Kristina; Clark & Elbing LLP 101 Federal Street 15th Floor Boston, MA 02110 (US)
Priority Data:
61/649,717 21.05.2012 US
61/549,047 19.10.2011 US
Title (EN) COMPOSITIONS COMPRISING ALKALINE PHOSPHATASE AND/OR NATRIURETIC PEPTIDE AND METHODS OF USE THEREOF
(FR) COMPOSITIONS COMPRENANT UN PEPTIDE PHOSPHATASE ALCALINE ET/OU UN PEPTIDE NATRIURÉTIQUE, ET LEURS MÉTHODES D'UTILISATION
Abstract: front page image
(EN)The present invention provides methods, compositions, and kits for the treatment of neurocutaneous syndromes, such as neurofibromatosis type I; disorders associated with overactivation of FGFR3, such as achondroplasia; bone or cartilage disorders; or vascular smooth muscle disorders; or for the elongation of bone. In some embodiments, the present invention provides polypeptides having an alkaline phosphatase peptide fused to an Fc domain of an immunoglobulin or a natriuretic peptide fused to an Fc domain of an immunoglobulin. Such polypeptides can be administered to subjects, e.g., subcutaneously, to treat a neurocutaneous syndrome, a disorder associated with overactivation of FGFR3, a bone or cartilage disorder, or a vascular smooth muscle disorder, or to elongate bone. The invention also features nucleic acid molecules encoding such polypeptides and the use of the nucleic acid molecules for treating neurocutaneous syndromes, disorders associated with overactivation of FGFR3, bone or cartilage disorders, or vascular smooth muscle disorders, or for elongating bone.
(FR)L'invention concerne des méthodes, des compositions et des trousses destinées au traitement de syndromes neurocutanés, tels que la neurofibromatose de type I; les troubles associés à la suractivation de FGFR3, notamment l'achondroplasie; les pathologies osseuses ou cartilagineuses; ou les pathologies des muscles lisses vasculaires; ou encore pour obtenir un allongement osseux. Dans certains modes de réalisation, on décrit des polypeptides dont un peptide phosphatase alcaline fusionné à un domaine Fc d'une immunoglobuline ou un peptide natriurétique fusionné à un domaine Fc d'une immunoglobuline. De tels polypeptides peuvent être administrés par voie sous-cutanée à un sujet pour traiter un syndrome neurocutané, un trouble associé à la suractivation de FGFR3, une pathologie osseuse ou cartilagineuse, ou une pathologie des muscles lisses vasculaires; ou encore pour obtenir un allongement osseux. L'invention concerne également des molécules d'acides nucléiques codant ces polypeptides, et l'utilisation des molécules d'acides nucléiques pour traiter des syndromes neurocutanés, des troubles associés à la suractivation de FGFR3, des pathologies osseuses ou cartilagineuses, ou des troubles des muscles lisses vasculaires, ou encore pour obtenir un allongement osseux.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)