WIPO logo
Mobile | Deutsch | Español | Français | 日本語 | 한국어 | Português | Русский | 中文 | العربية |
PATENTSCOPE

Search International and National Patent Collections
World Intellectual Property Organization
Search
 
Browse
 
Translate
 
Options
 
News
 
Login
 
Help
 
Machine translation
1. (WO2013049493) INDUCIBLE ADENO -ASSOCIATED VIRUS VECTOR MEDIATED TRANSGENE ABLATION SYSTEM
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2013/049493    International Application No.:    PCT/US2012/057803
Publication Date: 04.04.2013 International Filing Date: 28.09.2012
IPC:
C12N 15/86 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01)
Applicants: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA [US/US]; 3160 Chestnut Street, Suite 200 Philadelphia, PA 19104 (US)
Inventors: WILSON, James, M.; (US).
TRETIAKOVA, Anna, P.; (US).
GREIG, Jenny, Agnes; (US)
Agent: KODROFF, Cathy A.; Howson & Howson LLP 501 Office Center Drive Suite 210 Fort Washington, PA 19034 (US)
Priority Data:
13/247,306 28.09.2011 US
Title (EN) INDUCIBLE ADENO -ASSOCIATED VIRUS VECTOR MEDIATED TRANSGENE ABLATION SYSTEM
(FR) SYSTÈME D'ABLATION DE TRANSGÈNE MÉDIÉ PAR UN VECTEUR VIRAL ADÉNO-ASSOCIÉ INDUCTIBLE
Abstract: front page image
(EN)The present invention relates to gene therapy systems designed for the delivery of a therapeutic product to a subject using replication-defective virus composition(s) engineered with a built-in safety mechanism for ablating the therapeutic gene product, either permanently or temporarily, in response to a pharmacological agent - preferably an oral formulation, e.g., a pill. The invention is based, in part, on the applicants' development of an integrated approach, referred to herein as "PITA" (Pharmacologically Induced Transgene Ablation), for ablating a transgene or negatively regulating transgene expression. In this approach, replication-deficient viruses are used to deliver a transgene encoding a therapeutic product (an RNA or a protein) so that it is expressed in the subject, but can be reversibly or irreversibly turned off by administering the pharmacological agent; e.g., by administration of a small molecule that induces expression of an ablator specific for the transgene or its RNA transcript.
(FR)La présente invention concerne des systèmes de thérapie génique conçus pour l'administration d'un produit thérapeutique à un sujet utilisant une/des composition(s) de virus déficient en réplication modifié avec un mécanisme de sécurité intégré pour l'ablation du produit génique thérapeutique, de façon permanente ou temporaire, en réponse à un agent pharmacologique - de préférence une formulation orale, par exemple, une pilule. L'invention est basée, en partie, sur le développement par le demandeur d'une approche intégrée, présentement appelée « PITA » (Pharmacologically Induced Transgene Ablation : ablation de transgène pharmacologiquement induite), pour l'ablation d'un transgène ou l'expression d'un transgène de régulation négative. Dans cette approche, des virus déficients en réplication sont utilisés pour transférer un transgène codant pour un produit thérapeutique (un ARN ou une protéine) de sorte qu'il soit exprimé dans le sujet, mais puisse être désactivé de façon réversible ou irréversible par administration de l'agent pharmacologique; par exemple, par administration d'une petite molécule qui induit l'expression d'un ablateur spécifique pour le transgène ou son produit de transcription ARN.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)