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1. (WO2013049389) COMPOSITIONS AND METHODS FOR TRANSIENT EXPRESSION OF RECOMBINANT RNA
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2013/049389    International Application No.:    PCT/US2012/057617
Publication Date: 04.04.2013 International Filing Date: 27.09.2012
IPC:
C12N 15/86 (2006.01)
Applicants: YALE UNIVERSITY [US/US]; Two Whitney Avenue New Haven, CT 06510 (US)
Inventors: RABINOVICH, Peter, M.; (US).
WEISSMAN, Sherman, M.; (US)
Agent: PABST, Patrea, L.; Pabst Patent Group LLP 1545 Peachtree Street, N.E., Suite 320 Atlanta, GA 30309 (US)
Priority Data:
61/539,713 27.09.2011 US
Title (EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR TRANSIENT EXPRESSION OF RECOMBINANT RNA
(FR) COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS POUR EXPRESSION TRANSITOIRE D'ARN RECOMBINANT
Abstract: front page image
(EN)Compositions for transient but prolonged exogenous mRNA expression through the use of the transcription system of negative strand RNA viruses, and methods of use thereof are disclosed. In some embodiments, the system contains only RNAs and does not include any DNA molecules. The compositions typically include an RNA template unit (rTeUn) that includes a virus regulatory sequences operably linked to a coding sequence of interest. The rTeUn is typically tranfected to a host cell's cytoplasm in the presence of virus expression system proteins that mediate replication of the rTeUn and transcription of the transgene. The rTeUn RNA bonded to viral proteins exhibits high resistance to degradation, prolonged duration of expression, and is free of viral genes. The compositions can be used to reprogram cell. For example, the compositions and methods can be used to redirected lymphocytes to target cancer cells, or to dedifferentiate somatic cells into induce pluripotent stem cells.
(FR)L'invention concerne des compositions pour une expression d'ARNm exogène, transitoire mais prolongée, par l'intermédiaire de l'utilisation du système de transcription de virus à ARN à brin négatif, et des procédés d'utilisation de celles-ci. Dans certains modes de réalisation, le système contient uniquement des ARN et ne comprend aucunes molécules d'ADN. Les compositions comprennent typiquement une unité de matrice d'ARN (rTeUn) qui comprend des séquences régulatrices virales liées de façon fonctionnelle à une séquence codante d'intérêt. La rTeUn est typiquement transfectée au cytoplasme d'une cellule hôte en présence de protéines d'un système d'expression virale qui médient la réplication de la rTeUn et la transcription du transgène. L'ARN rTeUN lié à des protéines virales présente une résistance élevée à la dégradation, une durée prolongée d'expression, tout en étant dépourvu de gènes viraux. Les compositions peuvent être utilisées pour reprogrammer une cellule. Par exemple, les compositions et les procédés peuvent être utilisés pour rediriger des lymphocytes vers des cellules cancéreuses cibles, ou pour dédifférencier des cellules somatiques en cellules souches pluripotentes induites.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)