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Pub. No.:    WO/2012/098692    International Application No.:    PCT/JP2011/052092
Publication Date: 26.07.2012 International Filing Date: 02.02.2011
C12N 15/09 (2006.01), A61K 9/127 (2006.01), A61K 31/713 (2006.01), A61P 29/00 (2006.01), A61P 35/00 (2006.01), C12N 15/113 (2010.01)
Applicants: Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. [JP/JP]; 1-6-1, Ohtemachi, Chiyoda-ku, Tokyo 1008185 (JP) (For All Designated States Except US).
SHINOHARA, Fumikazu; (For US Only).
YOSHIDA, Tetsuo; (For US Only).
SUGISHITA, Hiroko; (For US Only).
NAOI, Tomoyuki; (For US Only).
ISHII, Toshihiko; (For US Only).
ENOKIZONO, Junichi; (For US Only)
Inventors: SHINOHARA, Fumikazu; .
YOSHIDA, Tetsuo; .
SUGISHITA, Hiroko; .
NAOI, Tomoyuki; .
ISHII, Toshihiko; .
Priority Data:
2011-009032 19.01.2011 JP
(JA) 標的遺伝子の発現を抑制する組成物
Abstract: front page image
(EN)Provided is a composition or the like containing lipid particles packed with double-stranded nucleic acid molecules, the composition being a polynucleotide 17 to 30 nucleotides long which has an antisense strand comprising a nucleotide sequence complementary to a consecutive 17-nucleotide sequence of a target gene mRNA, and which has a sense strand comprising a nucleotide sequence complementary to the 1st to 17th nucleotide toward the 3' terminus from the 5' terminus of the antisense strand, where saccharides for binding to a nucleotide at a specific location of the antisense strand and the sense strand are, each at a specific ratio, a deoxyribose, or a ribose in which the hydroxyl group at position 2' has been substituted with a modifying group. The lipid particles are lipid particles having a lipid bilayer membrane, a constituent component of which is a lipid derivative of a water-soluble substance, a fatty acid derivative, or a derivative of an aliphatic hydrocarbon.
(FR)L'invention concerne une composition ou similaire contenant des particules lipidiques remplies de molécules d'acide nucléique à double brin, la composition étant un polynucléotide de 17 à 30 nucléotides de longueur qui a un brin antisens comprenant une séquence nucléotidique complémentaire à une séquence de 17 nucléotides consécutifs d'un ARNm du gène cible, et qui a un brin sens comprenant une séquence nucléotidique complémentaire du 1er au 17ème nucléotide à partir de l'extrémité 5'-terminale vers l'extrémité 3'-terminale du brin antisens, où des saccharides de liaison à un nucléotide à un emplacement spécifique du brin antisens et du brin sens sont, chacun selon un rapport spécifique, un désoxyribose ou un ribose dans lequel le groupe hydroxyle à la position 2' a été substitué par un groupe modificateur. Les particules lipidiques sont des particules lipidiques ayant une membrane à bicouche lipidique, dont un composant constitutif est un dérivé lipidique d'une substance hydrosoluble, un dérivé d'acide gras ou un dérivé d'un hydrocarbure aliphatique.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PE, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: Japanese (JA)
Filing Language: Japanese (JA)