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1. (WO2012089352) SMALL MOLECULE CONJUGATES FOR INTRACELLULAR DELIVERY OF NUCLEIC ACIDS
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2012/089352    International Application No.:    PCT/EP2011/063436
Publication Date: 05.07.2012 International Filing Date: 04.08.2011
IPC:
C12N 15/87 (2006.01), C12N 15/11 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01), A61K 31/713 (2006.01), A61K 47/18 (2006.01)
Applicants: F. HOFFMANN-LA ROCHE AG [CH/CH]; Grenzacherstrasse 124 CH-4070 Basel (CH) (For All Designated States Except US).
HADWIGER, Philipp [AT/DE]; (DE) (For US Only).
HOFFMANN, Torsten [DE/DE]; (DE) (For US Only).
JAHN-HOFMANN, Kerstin [DE/DE]; (DE) (For US Only).
KITAS, Eric A. [AU/DE]; (DE) (For US Only).
LEWIS, David L. [US/US]; (US) (For US Only).
MOHR, Peter [CH/CH]; (CH) (For US Only).
MUELLER, Hans Martin [DE/DE]; (DE) (For US Only).
OTT, Guenther [DE/DE]; (DE) (For US Only).
ROEHL, Ingo [DE/DE]; (DE) (For US Only).
ROZEMA, David B. [US/US]; (US) (For US Only)
Inventors: HADWIGER, Philipp; (DE).
HOFFMANN, Torsten; (DE).
JAHN-HOFMANN, Kerstin; (DE).
KITAS, Eric A.; (DE).
LEWIS, David L.; (US).
MOHR, Peter; (CH).
MUELLER, Hans Martin; (DE).
OTT, Guenther; (DE).
ROEHL, Ingo; (DE).
ROZEMA, David B.; (US)
Agent: BRODBECK, Michel; Grenzacherstrasse 124 CH-4070 Basel (CH)
Priority Data:
61/427,845 29.12.2010 US
Title (EN) SMALL MOLECULE CONJUGATES FOR INTRACELLULAR DELIVERY OF NUCLEIC ACIDS
(FR) CONJUGUÉS DE PETITES MOLÉCULES POUR L'ADMINISTRATION INTRACELLULAIRE D'ACIDES NUCLÉIQUES
Abstract: front page image
(EN)Use of compounds for the delivery of nucleic acids as well as conjugates of these compounds with nucleic acids, in particular siRNAs, are provided. Also discloses are stabilized siRNA that are useful when covalently bound to such compound and co- administered with a delivery polymer to achieve mRNA knock-down in vivo. In particular, the invention provides the use of a compound of formula (I) For the delivery of nucleic acids, wherein: Y is a linker group selected from -(CH2)3 or -C(0)-N-(CH2-CH2-0)p-CH2-CH2- R1 is -(C1 -6) alkyl; -(CH2)-naphthyl; or -(CH2)m-phenyl, which phenyl is unsubstituted or up to four times substituted with a substituent selected from: -N02, -CN, Halogen, -0-(CH2)-phenyl, -0-(C1- 6) alkyl, or -C(0)-NH2 R2 is Hydrogen; -(CH2)k-N-C(Ph)3, which phenyl rings are unsubstituted or independently substituted with -0-(Cl -4) alkyl; -(CH2)k-C(0)-NH2; -(CH2)k-phenyl; -(C1 -6) alkyl, which is unsubstituted or once substituted with -S-CH3; R3 is -NH-phenyl, which phenyl group is further substituted with a substituent independently selected from -(CH2)-OH or -(CH2)-0-C(0)-0-(4-nitro-phenyl); k is 1, 2, 3, 4, 5, or 6; m is 1, 2, 3 or 4; n is 0 or 1; and p is an integer from 1 to 20.
(FR)La présente invention a pour objet l'utilisation de composés pour l'administration d'acides nucléiques ainsi que des conjugués de ces composés avec des acides nucléiques, en particulier des ARNsi. La présente invention concerne également des ARNsi stabilisés qui sont utiles lorsqu'ils sont liés de façon covalente à un tel composé et co-administrés avec un polymère d'administration pour obtenir le knock-down de l'ARNm in vivo. En particulier, la présente invention concerne l'utilisation d'un composé de formule (I) pour l'administration d'acides nucléiques, dans laquelle : Y est un groupe lieur choisi parmi -(CH2)3 ou -C(O)-N-(CH2-CH2-O)p-CH2-CH2- ; R1 est un alkyle en C1 à C6 ; -(CH2)-naphtyle ; ou -(CH2)m-phényle, lequel phényle est non substitué ou substitué jusqu'à quatre fois avec un substituant choisi parmi : -NO2, -CN, un halogène, -O-(CH2)-phényle, -O-(alkyle en C1 à C6), ou -C(O)-NH2 ; R2 est l'hydrogène ; -(CH2)k-N-C(Ph)3, lesquels cycles phényle sont non substitués ou indépendamment substitués par -O-(alkyle en C1 à C4) ; -(CH2)k-C(O)-NH2 ; -(CH2)k-phényle ; -(alkyle en C1 à C6), qui est non substitué ou une fois substitué par -S-CH3 ; R3 est -NH-phényle, lequel groupe phényle est en outre substitué par un substituant indépendamment choisi parmi -(CH2)-OH ou -(CH2)-O-C(O)-O-(4-nitro-phényle) ; k est 1, 2, 3, 4, 5, ou 6 ; m est 1, 2, 3 ou 4 ; n est 0 ou 1 ; et p est un nombre entier allant de 1 à 20.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)