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1. (WO2012051926) COMPOUND MOLECULE, PREPARATION METHOD AND PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS THEREOF
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2012/051926    International Application No.:    PCT/CN2011/080860
Publication Date: 26.04.2012 International Filing Date: 17.10.2011
IPC:
C07H 21/00 (2006.01), C07H 21/02 (2006.01), C07H 1/00 (2006.01), A61K 31/713 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01)
Applicants: NANKAI UNIVERSITY [CN/CN]; No.94 Weijin Road Nankai District Tianjin 300071 (CN) (For All Designated States Except US).
KUNSHAN RNAI INSTITUTE CO., LTD. [CN/CN]; No.1666 Weicheng South Road, Bacheng Town Kunshan, Jiangsu 215347 (CN) (For All Designated States Except US).
XI, Zhen [CN/CN]; (CN) (For US Only).
CAO, Liqiang [CN/CN]; (CN) (For US Only)
Inventors: XI, Zhen; (CN).
CAO, Liqiang; (CN)
Agent: RUNPING & PARTNERS; Suite 515, Yingu Mansion, NO.9 Beisihuanxilu Haidian District Beijing 100190 (CN)
Priority Data:
201010518070.8 19.10.2010 CN
Title (EN) COMPOUND MOLECULE, PREPARATION METHOD AND PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS THEREOF
(FR) MOLÉCULE DE COMPOSÉ, SON OBTENTION, ET COMPOSITIONS PHARMACEUTIQUES
(ZH) 一种复合分子及其制备方法和药物组合物
Abstract: front page image
(EN)Provided is a stable compound molecule that stays in the blood for a long period of time, a preparation method thereof, and applications thereof. Said compound molecule contains two nucleic acid chains X1 and X2 that are at least 80% complementary. The 5' end of X1 and the 3' end of X2 are linked by linking group L1, and/or, the 5' end of X2 and the 3' end of X1 are linked by linking group L2. In the present invention, the 5' ends and/or the 3' ends of the two nucleic acid chains, X1 and X2, of the compound molecule are linked by a linking group as indicated in formula 1. The nucleic acid chain therefore is not easily untwisted and degraded, thereby enhancing the stability of a nucleic acid and extending the period of time that the nucleic acid stays in the blood. When the compound molecule is applied, nuclease present inside of cells is used to release the nucleic acid locked within the compound molecule. The double-stranded nucleic acid so released can then exert its function, such as siRNA's suppression of the expression of a target gene.
(FR)Cette invention concerne une molécule de composé stable séjournant dans le sang pendant une période prolongée, son procédé d'obtention et ses applications. Ladite molécule de composé contient deux chaînes d'acides nucléiques X1 et X2 complémentaires à au moins 80%. L'extrémité 5' de X1 et l'extrémité 3' de X2 sot reliées par un groupe de liaison L1 et/ou l'extrémité 5' de X2 et l'extrémité 3' de X1 sont reliées par un groupe de liaison L2. Dans la présente invention, les extrémités 5' et/ou les extrémités 3' des deux chaînes d'acides nucléiques X1 et X2 de la molécule de composé sont reliées par un groupe de liaison comme indiqué dans la formule 1. La chaîne d'acides nucléiques est donc difficile à détorsader et à dégrader, ce qui améliore la stabilité d'un acide nucléique et augmente la durée de son séjour dans le sang. Lorsque la molécule de composé est appliquée, la nucléase présente à l'intérieur des cellules intervient pour libérer l'acide nucléique enfermé dans la molécule de composé. L'acide nucléique à double brin ainsi libéré peut exercer sa fonction, telle que la suppression d'un ARN interférant court de l'expression du gène cible.
(ZH)提供了一种稳定性好且血液容留时间长的复合分子及其制备方法和应用。所属复合分子含有两条至少80%互补的核酸链X1和X2,X1的5'端与X2的3'端通过连接基团L1连接和/或X2的5'端与X1的3'端通过连接基团L2连接。本发明提供的复合分子的两条核酸链X1和X2的5'端和/或3'端通过如式1所示的连接基团连接,因此核酸链不容易解旋降解,从而大大地改善了核酸的稳定性和血液容留时间。所述复合分子施用后,在细胞内,利用细胞内存在的核酸酶释放复合分子中被锁定的核酸,从而释放的双链核酸发挥其作用,例如siRNA对靶基因的表达进行抑制。
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: Chinese (ZH)
Filing Language: Chinese (ZH)