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1. (WO2011158924) INHIBITOR OF EXPRESSION OF DOMINANT ALLELE
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2011/158924    International Application No.:    PCT/JP2011/063878
Publication Date: 22.12.2011 International Filing Date: 17.06.2011
IPC:
A61K 48/00 (2006.01), A61K 31/713 (2006.01), A61P 19/00 (2006.01), A61P 25/14 (2006.01), A61P 35/00 (2006.01)
Applicants: NATIONAL CENTER OF NEUROLOGY AND PSYCHIATRY [JP/JP]; 1-1, Ogawahigashi-cho 4-chome, Kodaira-shi, Tokyo 1878551 (JP) (For All Designated States Except US).
HOHJOH Hirohiko [JP/JP]; (JP) (For US Only).
TAKAHASHI Masaki [JP/JP]; (JP) (For US Only)
Inventors: HOHJOH Hirohiko; (JP).
TAKAHASHI Masaki; (JP)
Agent: HIRAKI Yusuke; Atago Green Hills MORI Tower 32F, 5-1, Atago 2-chome, Minato-ku, Tokyo 1056232 (JP)
Priority Data:
2010-139925 18.06.2010 JP
Title (EN) INHIBITOR OF EXPRESSION OF DOMINANT ALLELE
(FR) INHIBITEUR DE L'EXPRESSION D'UN ALLÈLE DOMINANT
(JA) 優性アレル発現抑制剤
Abstract: front page image
(EN)Disclosed is a method for designing an RNAi molecule which permits the expression of a wild-type or desired allele and can selectively and effectively inhibit the expression of only a specific dominant allele. Also disclosed is an inhibitor of the expression of a dominant allele containing the RNAi as an active ingredient. The inhibitor of the expression of a dominant allele contains an RNAi molecule having a structure in which a base length from a base point where a dominant point mutation occurs in a target dominant allele to the 5' end is set to a predetermined length and one mismatched base different from that in the sequence of a target gene is introduced at a predetermined position downstream of the base point.
(FR)L'invention concerne un procédé de conception d'une molécule d'ARNi qui permet l'expression d'un allèle de type sauvage ou souhaité et peut inhiber sélectivement et efficacement l'expression de seulement un allèle dominant spécifique. L'invention concerne également un inhibiteur de l'expression d'un allèle dominant contenant l'ARNi en tant qu'ingrédient actif. L'inhibiteur de l'expression d'un allèle dominant contient une molécule d'ARNi ayant une structure dans laquelle une longueur de base depuis un point de base où une mutation ponctuelle dominante a lieu dans un allèle dominant cible jusqu'à l'extrémité 5' est fixée à une longueur prédéterminée et une base non correspondante différente de celle dans la séquence d'un gène cible est introduite à une position prédéterminée en aval du point de base.
(JA) 野生型又は所望のアレルの発現を許容し、特定の優性アレルの発現のみを選択的かつ効果的に抑制することのできるRNAi分子を開発し、その設計ガイドライン及び当該RNAi分子を有効成分として含む優性アレル発現抑制剤の提供を目的とする。 標的とする優性アレルの優性点突然変異を基準点として、該基準点から5'末端までの塩基長を所定の長さとなるように設定し、かつ該基準点から下流側の所定の位置に標的遺伝子の配列とは異なるミスマッチ塩基を一つ導入した構造を有するRNAi分子を含む優性アレル発現抑制剤を提供する。
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PE, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: Japanese (JA)
Filing Language: Japanese (JA)