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1. (WO2011141820) MEGANUCLEASE VARIANTS CLEAVING A DNA TARGET SEQUENCE FROM THE DYSTROPHIN GENE AND USES THEREOF
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2011/141820    International Application No.:    PCT/IB2011/001406
Publication Date: 17.11.2011 International Filing Date: 12.05.2011
IPC:
C12N 9/22 (2006.01), A61K 38/46 (2006.01), C07K 14/47 (2006.01), A61K 38/00 (2006.01)
Applicants: CELLECTIS [FR/FR]; 8 rue de la Croix Jarry F-75013 Paris (FR) (For All Designated States Except US).
CEDRONE, Frédéric [FR/FR]; (FR) (For US Only)
Inventors: CEDRONE, Frédéric; (FR)
Agent: CABINET ORES; 36, rue de St Pétersbourg F-75008 Paris (FR)
Priority Data:
61/333,987 12.05.2010 US
Title (EN) MEGANUCLEASE VARIANTS CLEAVING A DNA TARGET SEQUENCE FROM THE DYSTROPHIN GENE AND USES THEREOF
(FR) VARIANTS DE MÉGANUCLÉASE CLIVANT UNE SÉQUENCE CIBLE D'ADN DU GÈNE DE DYSTROPHINE ET LEURS UTILISATIONS
Abstract: front page image
(EN)The invention relates to meganuclease variants which cleave a DNA target sequence from the human dystrophin gene (DMD), to vectors encoding such variants, to a cell, an animal or a plant modified by such vectors and to the use of these meganuclease variants and products derived therefrom for genome therapy, ex vivo (gene cell therapy) and genome engineering including therapeutic applications and cell line engineering. The invention also relates to the use of meganuclease variants for inserting therapeutic transgenes other than DMD at the dystrophin gene locus, using this locus as a safe harbor locus. The invention also relates to the use of meganuclease variants for using the dystrophin gene locus as a landing pad to insert and express genes of interest.
(FR)L'invention concerne des variants de méganucléase qui clivent une séquence cible d'ADN du gène de la dystrophine humaine (DMD), des vecteurs codant pour ces variants, une cellule, un animal ou une plante modifié par ces vecteurs et l'utilisation de ces variants de méganucléase et des produits dérivés de ceux-ci pour la thérapie génique, ex vivo (thérapie génique des cellules) et le génie génomique, notamment des applications thérapeutiques et la manipulation de lignées cellulaires. L'invention concerne également l'utilisation de variants de méganucléase pour l'insertion de transgènes thérapeutiques autres que DMD au locus du gène de la dystrophine, en utilisant ce locus comme locus d'hébergement sûr. L'invention concerne également l'utilisation de variants de méganucléase pour utiliser le locus du gène de la dystrophine comme plate-forme d'atterrissage en vue d'insérer et d'exprimer des gènes d'intérêt.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PE, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)