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1. (WO2011020005) miRNA-REGULATED DIFFERENTIATION-DEPENDENT SELF-DELETING CASSETTE
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2011/020005    International Application No.:    PCT/US2010/045455
Publication Date: 17.02.2011 International Filing Date: 13.08.2010
IPC:
C12N 15/90 (2006.01), C12N 15/85 (2006.01), A01K 67/027 (2006.01), C12N 15/113 (2010.01)
Applicants: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 777 Old Saw Mill River Road Tarrytown, NY 10591 (US) (For All Designated States Except US).
FRENDEWEY, David [US/US]; (US) (For US Only).
HESLIN, David, Jonathan [US/US]; (US) (For US Only).
LAI, Ka-Man, Venus [CA/US]; (US) (For US Only).
VALENZUELA, David, M. [US/US]; (US) (For US Only)
Inventors: FRENDEWEY, David; (US).
HESLIN, David, Jonathan; (US).
LAI, Ka-Man, Venus; (US).
VALENZUELA, David, M.; (US)
Agent: SMELAND, Tor; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 777 Old Saw Mill River Road Tarrytown, NY 10591 (US)
Priority Data:
61/233,974 14.08.2009 US
Title (EN) miRNA-REGULATED DIFFERENTIATION-DEPENDENT SELF-DELETING CASSETTE
(FR) CASSETTE À AUTO-SUPPRESSION DÉPENDANT DE LA DIFFÉRENCIATION RÉGULÉE PAR UN MIARN
Abstract: front page image
(EN)Targeting constructs and methods of using them are provided for differentiation- dependent modification of nucleic acid sequences in cells and in non-human animals. Targeting constructs comprising a promoter operably linked to a recombinase are provided, wherein the promoter drives transcription of the recombinase in an differentiated cell but not an undifferentiated cell. Promoters include Blimp1, Prm1, Gata6, Gata4, Igf2, Lhx2, Lhx5, and Pax3. Targeting constructs with a cassette flanked on both sides by recombinase sites can be removed using a recombinase gene operably linked to a 3'-UTR that comprises a recognition site for an miRNA that is transcribed in undifferentiated cells but not in differentiated cells. The constructs may be included in targeting vectors, and can be used to automatically modify or excise a selection cassette from an ES cell, a non-human embryo, or a non-human animal.
(FR)L'invention porte sur des constructions de ciblage et sur des procédés d'utilisation de celles-ci pour effectuer une modification, dépendant de la différenciation, de séquences d'acide nucléique dans des cellules et chez des animaux non humains. L'invention porte sur des constructions de ciblage comprenant un promoteur lié de façon fonctionnelle à une recombinase, le promoteur commandant la transcription de la recombinase dans une cellule différenciée mais pas dans une cellule non différenciée. Les promoteurs comprennent Blimp1, Prm1, Gata6, Gata4, Igf2, Lhx2, Lhx5 et Pax3. Les constructions de ciblage avec une cassette flanquée des deux côtés par des sites de recombinase peuvent être éliminées à l'aide d'un gène de recombinase lié de façon fonctionnelle à une 3'-UTR qui comprend un site de reconnaissance pour un miARN qui est transcrit dans des cellules non différenciées mais pas dans des cellules différenciées. Les constructions peuvent être inclues dans des vecteurs de ciblage et peuvent être utilisées pour modifier ou exciser automatiquement une cassette de sélection à partir d'une cellule embryonnaire souche (ES), d'un embryon non humain ou d'un animal non humain.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PE, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)