WIPO logo
Mobile | Deutsch | Español | Français | 日本語 | 한국어 | Português | Русский | 中文 | العربية |
PATENTSCOPE

Search International and National Patent Collections
World Intellectual Property Organization
Search
 
Browse
 
Translate
 
Options
 
News
 
Login
 
Help
 
Machine translation
1. (WO2011017319) METHODS OF TREATING DISORDERS ASSOCIATED WITH PROTEIN POLYMERIZATION
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2011/017319    International Application No.:    PCT/US2010/044243
Publication Date: 10.02.2011 International Filing Date: 03.08.2010
IPC:
A61K 31/55 (2006.01), A61P 25/28 (2006.01), A61K 31/155 (2006.01), A61P 43/00 (2006.01)
Applicants: UNIVERSITY OF PITTSBURGH - OF THE COMMONWEALTH SYSTEM OF HIGHER EDUCATION [US/US]; 200 Gardner Steel Conference Center Pittsburgh, PA 15260 (US) (For All Designated States Except US).
PERLMUTTER, David, Hirsch [US/US]; (US) (For US Only).
MICHALOPOULOS, George, Konstantine [US/US]; (US) (For US Only).
HIDVEGI, Tunde [US/US]; (US) (For US Only)
Inventors: PERLMUTTER, David, Hirsch; (US).
MICHALOPOULOS, George, Konstantine; (US).
HIDVEGI, Tunde; (US)
Agent: KOLE, Lisa, B.; Baker Botts L.L.P. 30 Rockefeller Plaza New York, NY 10112-4498 (US)
Priority Data:
61/230,921 03.08.2009 US
Title (EN) METHODS OF TREATING DISORDERS ASSOCIATED WITH PROTEIN POLYMERIZATION
(FR) MÉTHODES DE TRAITEMENT DE TROUBLES ASSOCIÉS À LA POLYMÉRISATION D'UNE PROTÉINE
Abstract: front page image
(EN)The present invention relates to methods of treatment of clinical disorders associated with protein polymerization comprising administering, to a subject, an effective amount of carbamazepine, oxcarbazepine or another carbamazepine-like compound. It is based, at least in part, on the discovery that, in cells having a genetic defect in α1-antitrypsin, carbamazepine was able to decrease levels of the mutant protein. Furthermore, carbamazepine reduced the hepatic load of mutant α1 -antitrypsin and the toxic effect of that mutant protein accumulation, hepatic fibrosis, in vivo using a mouse model of the disease. As patients having this defect in α1 -antitrypsin exhibit toxic accumulations of the protein, treatment according to the invention may be used to ameliorate symptoms and signs of disease.
(FR)La présente invention a pour objet des méthodes de traitement de troubles cliniques associés à la polymérisation d'une protéine comprenant l'administration, à un sujet, d'une quantité efficace de carbamazépine, d'oxcarbazépine ou d'un autre composé de type carbamazépine. Elle est basée, au moins en partie, sur la découverte que, dans des cellules présentant une anomalie génétique de l'α1-antitrypsine, la carbamazépine a été capable de diminuer les taux de la protéine mutante. En outre, la carbamazépine a réduit la charge hépatique d'α1-antitrypsine mutante et l'effet toxique de l'accumulation de cette protéine mutante, la fibrose hépatique, in vivo en utilisant un modèle de souris de la maladie. Du fait que les patients présentant cette anomalie de l'α1-antitrypsine affichent des accumulations toxiques de la protéine, il est possible d'utiliser un traitement selon l'invention pour améliorer les symptômes et les signes de la maladie.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PE, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)