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1. (WO2010123369) OLIGONUCLEOTIDE COMPRISING AN INOSINE FOR TREATING DMD
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2010/123369    International Application No.:    PCT/NL2010/050230
Publication Date: 28.10.2010 International Filing Date: 26.04.2010
IPC:
C12N 15/113 (2010.01), C12N 15/11 (2006.01)
Applicants: PROSENSA TECHNOLOGIES B.V. [NL/NL]; Wassenaarseweg 72 NL-2333 AL Leiden (NL) (For All Designated States Except US).
VAN DEUTEKOM, Judith Christina Theodora [NL/NL]; (NL) (For US Only).
DE KIMPE, Josephus Johannes [NL/NL]; (NL) (For US Only).
PLATENBURG, Gerardus Johannes [NL/NL]; (NL) (For US Only)
Inventors: VAN DEUTEKOM, Judith Christina Theodora; (NL).
DE KIMPE, Josephus Johannes; (NL).
PLATENBURG, Gerardus Johannes; (NL)
Agent: KETELAARS, Maarten; J.W. Frisolaan 13 NL-2517 JS The Hague (NL)
Priority Data:
09158731.1 24.04.2009 EP
61/172,506 24.04.2009 US
Title (EN) OLIGONUCLEOTIDE COMPRISING AN INOSINE FOR TREATING DMD
(FR) OLIGONUCLÉOTIDE COMPRENANT UNE INOSINE POUR TRAITER UNE DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE (DMD)
Abstract: front page image
(EN)The invention provides an oligonucleotide comprising an inosine, and/or a nucleotide containing a base able to form a wobble base pair or a functional equivalent thereof, wherein the oligonucleotide, or a functional equivalent thereof, comprises a sequence which is complementary to at least part of a dystrophin pre-m RNA exon or at least part of a non-exon region of a dystrophin pre-m RNA said part being a contiguous stretch comprising at least 8 nucleotides. The invention further provides the use of said oligonucleotide for preventing or treating DMD or BMD.
(FR)La présente invention porte sur un oligonucléotide comprenant une inosine et/ou un nucléotide contenant une base capable de former une paire de bases Wobble ou un équivalent fonctionnel à celle-ci, dans laquelle l'oligonucléotide ou un équivalent fonctionnel de celui-ci comprend une séquence qui est complémentaire à au moins une partie de l'exon du pré-ARNm de la dystrophine ou à au moins une partie d'une région non–exon d'un pré-ARNm de la dystrophine, ladite partie étant un étirement adjacent contenant au moins 8 nucléotides. L'invention porte également sur l'utilisation dudit oligonucléotide pour prévenir ou traiter une dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ou une dystrophie musculaire de Becker (BMD).
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PE, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)