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1. (WO2008102199) MEGANUCLEASE VARIANTS CLEAVING A DNA TARGET SEQUENCE FROM THE BETA-2-MICROGLOBULIN GENE AND USES THEREOF
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2008/102199    International Application No.:    PCT/IB2007/001532
Publication Date: 28.08.2008 International Filing Date: 20.02.2007
IPC:
A61K 48/00 (2006.01), C12N 9/22 (2006.01), C12N 15/90 (2006.01)
Applicants: CELLECTIS [FR/FR]; 102 route de Noisy, F-93235 Romainville Cedex (FR) (For All Designated States Except US).
ARNOULD, Sylvain [FR/FR]; (FR) (For US Only).
CHOULIKA, André [FR/FR]; (FR) (For US Only)
Inventors: ARNOULD, Sylvain; (FR).
CHOULIKA, André; (FR)
Agent: CABINET ORES; 36 rue de St Pétersbourg, F-75008 Paris (FR)
Priority Data:
Title (EN) MEGANUCLEASE VARIANTS CLEAVING A DNA TARGET SEQUENCE FROM THE BETA-2-MICROGLOBULIN GENE AND USES THEREOF
(FR) VARIANTS DE MÉGANUCLÉASE CLIVANT UNE SÉQUENCE CIBLE D'ADN PROVENANT DU GÈNE DE LA BÊTA-2-MICROGLOBULINE ET UTILISATIONS DE CEUX-CI
Abstract: front page image
(EN)An I-CreI variant which has at least two substitutions, one in each of the two functional subdomains of the LAGLIDADG core domain situated from positions 26 to 40 and 44 to 77 of I-CreI, said variant being able to cleave a DNA target sequence from the beta-2 microglobulin gene. Use of said variant and derived products for the prevention and the treatment of xenograft rejection and pathological conditions associated with a fibrillar conformation of the beta-2 microglobulin, as well as for the engineering of transgenic animals and recombinant cell lines expressing an heterologous protein of interest.
(FR)L'invention porte sur un variant I-CreI présentant au moins deux substitutions, une dans chacun des deux sous-domaines fonctionnels du domaine central LAGLIDADG situé des positions 26 à 40 et 44 à 77 de I-CreI, ledit variant étant capable de cliver une séquence cible d'ADN provenant du gène de la bêta-2-microglobuline. L'invention porte sur l'utilisation dudit variant et de produits dérivés pour la prévention et le traitement d'un rejet de xénogreffe et de conditions pathologiques associées à une conformation fibrillaire de la bêta-2-microglobuline, ainsi que pour la synthèse par génie génétique d'animaux transgéniques et de lignées cellulaires recombinantes exprimant une protéine d'intérêt hétérologue.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, LY, MA, MD, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, SV, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, NL, PL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)