WIPO logo
Mobile | Deutsch | Español | Français | 日本語 | 한국어 | Português | Русский | 中文 | العربية |
PATENTSCOPE

Search International and National Patent Collections
World Intellectual Property Organization
Search
 
Browse
 
Translate
 
Options
 
News
 
Login
 
Help
 
Machine translation
1. (WO2008098569) BIOLOGICALLY ACTIVE MOLECULES, PARTICULARLY BASED ON PNA AND SIRNA, METHOD FOR THE CELL-SPECIFIC ACTIVATION THEREOF, AND APPLICATION KIT TO BE ADMINISTERED
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2008/098569    International Application No.:    PCT/DE2008/000279
Publication Date: 21.08.2008 International Filing Date: 13.02.2008
IPC:
C12N 15/11 (2006.01)
Applicants: FRIEDRICH-SCHILLER-UNIVERSITÄT JENA [DE/DE]; Fürstengraben 1, 07743 Jena (DE) (For All Designated States Except US).
PÖHLMANN, Tobias [DE/DE]; (DE) (For US Only).
SEYFARTH, Lydia [DE/DE]; (DE) (For US Only)
Inventors: PÖHLMANN, Tobias; (DE).
SEYFARTH, Lydia; (DE)
Agent: DONATH, Dirk; Patent-und Rechtsanwaltskanzlei Bock Bieber DonathHans-Knöll-Str. 1, 07745 Jena (DE)
Priority Data:
10 2007 008 596.8 15.02.2007 DE
Title (DE) BIOLOGISCH WIRKSAME MOLEKÜLE, INSBESONDERE AUF GRUNDLAGE VON PNA UND SIRNA, VERFAHREN ZU DEREN ZELLSPEZIFISCHEN AKTIVIERUNG SOWIE APPLIKATIONSKIT ZUR VERABREICHUNG
(EN) BIOLOGICALLY ACTIVE MOLECULES, PARTICULARLY BASED ON PNA AND SIRNA, METHOD FOR THE CELL-SPECIFIC ACTIVATION THEREOF, AND APPLICATION KIT TO BE ADMINISTERED
(FR) MOLÉCULES BIOLOGIQUEMENT ACTIVES, NOTAMMENT À BASE DE PNA ET DE SIRNA, PROCÉDÉ PERMETTANT LEUR ACTIVATION À SPÉCIFICITÉ CELLULAIRE, ET KIT D'APPLICATION POUR LEUR ADMINISTRATION
Abstract: front page image
(DE)Aufgabe war es, biologische Wirksubstanzen zu schaffen, welche in vitro als auch in vivo in Zellen eingebracht werden können und ausschließlich in den gewünschten Zielzellen die Expression von Genen kontrollierbar hemmen, ohne bei anderen Zellen des Organismus die Bildung von Proteinen zu beeinflussen.Erfindungsgemäß besitzen die Wirksubstanzen (1) zumindest eine kovalente Bindung mit einem oder mehreren Peptiden (2, 3), welche jeweils eine oder mehrere spezifische und zu zielzellentypischen Enzymen ausgewählte Aminosäuresequenzen aufweisen. Durch diese Bindung, die ausschließlich durch das oder die besagten zielzellentypischen Enzyme zur biologischen Aktivierung der Wirksubstanz aufgebrochen wird, bleiben die Moleküle bei anderen Zellen als den Zielzellen biologisch inaktiv.Anwendung finden diese Moleküle beispielsweise zur Beeinflussung der Genexpression von vorzugsweise erkrankten und infizierten Organen bzw. Zellen.
(EN)The aim of the invention is to produce biological active substances which can be introduced into cells both in vitro and in vivo and controllably inhibit gene expression exclusively in the desired target cells without influencing protein formation in other cells of the organism. Said aim is achieved by active substances (1) comprising at least one covalent bond to one or more peptides (2, 3), each of which has one or more specific amino acid sequences that are selected in respect of enzymes typical of the target cells. Said bond, which is broken exclusively by said enzymes typical of the target cells in order to biologically activate the active substance, allows the molecules to remain biologically inactive in cells other than the target cells. Said molecules are used for influencing gene expression of preferably sick and infected organs or cells, for example.
(FR)L'invention a pour but de produire des substances biologiquement actives qui peuvent être introduites dans des cellules aussi bien in vitro que in vivo, et qui inhibent de façon contrôlable l'expression génique, exclusivement dans les cellules cibles souhaitées, sans influencer la formation de protéines dans d'autres cellules de l'organisme. L'invention est caractérisée en ce que les substances actives (1) présentent au moins une liaison covalente avec un ou plusieurs peptides (2, 3) qui présentent, respectivement, une ou plusieurs séquences aminoacides spécifiques sélectionnées à partir d'enzymes typiques de cellules cibles. Grâce à ladite liaison qui est rompue exclusivement par lesdites enzymes typiques des cellules cibles en vue d'activer biologiquement la substance active, les molécules demeurent biologiquement inactives dans des cellules autres que les cellules cibles. Lesdites molécules trouvent une application, par exemple, pour influencer l'expression génique d'organes ou de cellules, de préférence, malades ou infectés.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, SV, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MT, NL, NO, PL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: German (DE)
Filing Language: German (DE)