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1. (WO2008095356) METHODS OF DIAGNOSIS OF SPINAL MUSCULAR ATROPHY AND TREATMENTS THEREOF
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2008/095356    International Application No.:    PCT/CN2007/002127
Publication Date: 14.08.2008 International Filing Date: 11.07.2007
IPC:
A61K 48/00 (2006.01), C12N 15/00 (2006.01), C12N 15/66 (2006.01), C12N 15/85 (2006.01), C12N 15/86 (2006.01), C12N 15/867 (2006.01), C12N 15/09 (2006.01), C12N 15/11 (2006.01), C07H 21/02 (2006.01), C12Q 1/68 (2006.01), A61K 39/395 (2006.01), A61P 21/00 (2006.01)
Applicants: ACADEMIA SINICA [CN/CN]; 128, Sec. 2, Academia Road, Nankang, Taipei, Taiwan 11529 (CN) (For All Designated States Except US)
Inventors: LI, Hung; (CN)
Agent: LIU, SHEN & ASSOCIATES; A0601, Huibin Building, No. 8 Beichen Dong Street, Chaoyang District, Beijing 100101 (CN)
Priority Data:
11/703,809 07.02.2007 US
Title (EN) METHODS OF DIAGNOSIS OF SPINAL MUSCULAR ATROPHY AND TREATMENTS THEREOF
(FR) MÉTHODES DE DIAGNOSTIC D'AMYOTROPHIE SPINALE ET TRAITEMENTS ASSOCIÉS
Abstract: front page image
(EN)Methods for treating SMA in a subject comprise administering to the subject a recombinant genetic vector comprising at least one copy of a Stathmin inhibitor. The inhibitor can be a Stathmin expression inhibitor. The inhibitor can be or can encode an antisense or RNAi nucleic acid, such as a siRNA or a shRNA. The copy can be a copy of a host-expressible Stathmin inhibitor or a copy of a host-expressible Stathmin expression inhibitor. Screening methods can comprise the following steps: providing a Stathmin binding agent and a cellular sample from a human subject at least suspected of either having SMA or having a low SMN protein-based condition; contacting the Stathmin binding agent with the cellular sample under conditions in which the agent can specifically bind to Stathmin present in the sample to form complexes, and removing non-specifically bound agent therefrom to leave remaining complexes, and detecting remaining complexes and comparing the level of complexes detected or of the corresponding Stathmin concentration that is present in the sample, to a control level determined from a healthy cellular sample. The detection of an elevated level of complexes or of Stathmin concentration provides a positive screening result.
(FR)L'invention concerne des méthodes de traitement de SMA chez un sujet. Lesdites méthodes consistent à administrer au sujet un vecteur génétique recombiné comprenant au moins une copie d'un inhibiteur de stathmine. L'inhibiteur peut être un inhibiteur d'expression de stathmine. L'inhibiteur peut être, ou peut coder pour, un acide nucléique antisens ou ARNi, tel qu'un ARNsi ou un ARNsh. La copie peut être une copie d'un inhibiteur de stathmine pouvant être exprimé par un hôte ou une copie d'un inhibiteur de stathmine pouvant être exprimé par un hôte. Des méthodes de criblage peuvent comprendre les étapes suivantes consistant: à utiliser un agent de liaison de stathmine et un échantillon cellulaire d'un sujet humain au moins suspecté de présenter une SMA ou de présenter une pathologie liée à une faible concentration en protéines SMN; à mettre en contact l'agent de liaison de stathmine avec l'échantillon cellulaire dans des conditions dans lesquelles l'agent peut se lier spécifiquement à la stathmine présente dans l'échantillon afin de former des complexes, à éliminer l'agent lié de façon non spécifique afin de laisser des complexes restants, ainsi qu'à détecter des complexes restants et à comparer le niveau de complexes détecté ou celui de la concentration en stathmine correspondante qui est présente dans l'échantillon, à un niveau témoin déterminé à partir d'un échantillon cellulaire sain. La détection d'un niveau élevé de complexes ou d'une concentration en stathmine fournit un résultat de criblage positif.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, SV, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
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African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)