WIPO logo
Mobile | Deutsch | Español | Français | 日本語 | 한국어 | Português | Русский | 中文 | العربية |
PATENTSCOPE

Search International and National Patent Collections
World Intellectual Property Organization
Search
 
Browse
 
Translate
 
Options
 
News
 
Login
 
Help
 
Machine translation
1. (WO2007015771) COMPOSITION AND METHOD FOR INTRODUCTION OF RNA INTERFERENCE SEQUENCES INTO TARGETED CELLS AND TISSUES
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2007/015771    International Application No.:    PCT/US2006/027491
Publication Date: 08.02.2007 International Filing Date: 14.07.2006
IPC:
C07H 21/04 (2006.01)
Applicants: SIMON, Michael, R. [US/US]; (US)
Inventors: SIMON, Michael, R.; (US)
Agent: GOLDSTEIN, Avery, N.; GIFFORD, KRASS, GROH, SPRINKLE, ANDERSON, & CITKOWSKI, P.C., 2701 Troy Center Drive, Suite 330, P.O. Box 7021, Troy, MI 48007-7021 (US)
Priority Data:
11/186,609 21.07.2005 US
Title (EN) COMPOSITION AND METHOD FOR INTRODUCTION OF RNA INTERFERENCE SEQUENCES INTO TARGETED CELLS AND TISSUES
(FR) COMPOSITION ET PROCEDE POUR INTRODUCTION DE SEQUENCES D'INTERFERENCE D'ARN DANS DES CELLULES ET TISSUS CIBLES
Abstract: front page image
(EN)A composition and method are provided by which double-stranded RNA containing small interfering RNA nucleotide sequences is introduced into specific cells and tissues for the purpose of inhibiting gene expression and protein production in those cells and tissues. Intracellular introduction of the small interfering RNA nucleotide sequences is accomplished by the internalization of a target cell specific ligand bonded to a RNA binding protein to which a double-stranded RNA containing a small interfering RNA nucleotide sequence is adsorbed. The ligand is specific to a unique target cell surface antigen. The ligand is either spontaneously internalized after binding to the cell surface antigen. If the unique cell surface antigen is not naturally internalized after binding to its ligand, internalization is promoted by the incorporation of an arginine-rich peptide, or other membrane permeable peptide, into the structure of the ligand or RNA binding protein or attachment of such a peptide to the ligand or RNA binding protein. The composition and method are practiced in whole living mammals, as well as cells living in tissue culture.
(FR)La présente invention concerne une composition et un procédé au moyen desquels un ARN double brin contenant des séquences nucléotidiques de petit ARN interférent est introduit dans des cellules et tissus spécifiques afin que l'expression génique et la production de protéines soient inhibées dans les cellules et tissus en question. L'introduction intracellulaire des séquences nucléotidiques de petit ARN interférent est effectuée par internalisation d'un ligand spécifique d'une cellule cible lié à une protéine de liaison à l'ARN sur laquelle un ARN double brin contenant une séquence nucléotidique de petit ARN interférent est adsorbé. Le ligand est spécifique d'un antigène de surface cellulaire cible unique. Le ligand peut être internalisé spontanément après sa liaison à l'antigène de surface cellulaire. Si l'antigène de surface cellulaire unique n'est pas internalisé naturellement après liaison à son ligand, l'internalisation est favorisée par l'introduction d'un peptide riche en arginine ou d'un autre peptide à perméabilité membranaire dans la structure du ligand ou la protéine de liaison à l'ARN ou la fixation d'un tel peptide au ligand ou à une protéine de liaison à l'ARN. La composition et le procédé sont mis en oeuvre chez des animaux vivants entiers ainsi que dans des cellules vivant en culture tissulaire.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, LY, MA, MD, MG, MK, MN, MW, MX, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, NL, PL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)