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1. (WO2007008486) AAV VECTORS ENCODING SUPEROXIDE DISMUTASE
Latest bibliographic data on file with the International Bureau

Pub. No.: WO/2007/008486 International Application No.: PCT/US2006/025980
Publication Date: 18.01.2007 International Filing Date: 30.06.2006
IPC:
A01N 63/00 (2006.01)
A HUMAN NECESSITIES
01
AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
N
PRESERVATION OF BODIES OF HUMANS OR ANIMALS OR PLANTS OR PARTS THEREOF; BIOCIDES, e.g. AS DISINFECTANTS, AS PESTICIDES OR AS HERBICIDES; PEST REPELLANTS OR ATTRACTANTS; PLANT GROWTH REGULATORS
63
Biocides, pest repellants or attractants, or plant growth regulators containing micro-organisms, viruses, microbial fungi, animals, e.g. nematodes, or substances produced by, or obtained from micro-organisms, viruses, microbial fungi or animals, e.g. enzymes or fermentates
Applicants:
GENZYME CORPORATION [US/US]; 500 Kendall Street Cambridge, MA 02142, US (AllExceptUS)
DOROUDCHI, Mohammad, D.; US (UsOnly)
Inventors:
DOROUDCHI, Mohammad, D.; US
Agent:
TOUSIGNANT, Jennifer, D. ; GENZYME CORPORATION 15 Pleasant Street Connector Framingham, MA 01701-9322, US
Priority Data:
60/697,45007.07.2005US
Title (EN) AAV VECTORS ENCODING SUPEROXIDE DISMUTASE
(FR) VECTEURS DE AAV CODANT POUR LA SUPEROXYDE DISMUTASE
Abstract:
(EN) The invention relates to adeno-associated virus (AAV) vectors encoding superoxide dismutase (SOD), where the AAV vector encoding SOD (AAV-SOD) may be used to deliver the SOD gene to target cells. The target cells may be within a subject having a disease or condition for which delivery of SOD to the target cells provides a therapeutic benefit and/or a therapeutic effect on the subject. In another aspect, the invention relates to a model system for screening compounds for efficacy in treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS). The model system may comprise a plurality of cells transduced with an AAV vector encoding an SOD gene; the transduced cells may exhibit a phenotypic change associated with ALS. The model system of the invention may be used to screen compounds for efficacy in treatment of ALS using.
(FR) L'invention concerne des vecteurs du virus adéno-associé (AAV) codant pour la superoxyde dismutase (SOD), le vecteur de AAV codant pour la SOD (AAV-SOD) pouvant être utilisé pour administrer le gène de SOD dans des cellules cibles. Les cellules cibles peuvent être celles d'un sujet présentant une maladie ou une affection pour laquelle l'administration de SOD dans les cellules cibles permet d'obtenir un bénéfice thérapeutique et/ou un effet thérapeutique chez ce sujet. Dans un autre aspect, l'invention concerne un système de modèles destiné à cribler des composés en vue d'en déterminer l'efficacité dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Ce système de modèles peut comprendre une pluralité de cellules transduites avec un vecteur de AAV codant pour un gène de SOD, les cellules transduites pouvant présenter un changement phénotypique associé à la SLA. Le système de modèles de l'invention peut être utilisé pour cribler des composés en vue d'en déterminer l'efficacité dans le traitement de la SLA.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, LY, MA, MD, MG, MK, MN, MW, MX, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, NL, PL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)
Also published as:
MXMX/a/2008/000058IL188560EP1903874BRPI0612761-4JP2009501009CN101237778
AU2006269488IN49/KOLNP/2008