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1. (WO2005105995) RNA INTERFERENCE MEDIATED TREATMENT OF POLYGLUTAMINE (POLYQ) REPEAT EXPANSION DISEASES USING SHORT INTERFERING NUCLEIC ACID (siNA)
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2005/105995    International Application No.:    PCT/US2005/006661
Publication Date: 10.11.2005 International Filing Date: 01.03.2005
IPC:
A61K 31/713 (2006.01), A61P 25/28 (2006.01), C07H 21/00 (2006.01), C12N 15/11 (2006.01)
Applicants: SIRNA THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 2950 Wilderness Place, Boulder, CO 80301 (US) (For All Designated States Except US).
MCSWIGGEN, James [US/US]; (US) (For US Only)
Inventors: MCSWIGGEN, James; (US)
Agent: TERPSTRA, Anita, J.; McDonnell Boehnen Hulbert & Berghoff, 300 South Wacker Drive, Chicago, IL 60606 (US)
Priority Data:
10/824,036 14.04.2004 US
10/826,966 16.04.2004 US
PCT/US04/13456 30.04.2004 US
PCT/US04/16390 24.05.2004 US
10/923,536 20.08.2004 US
PCT/US05/04270 09.02.2005 US
Title (EN) RNA INTERFERENCE MEDIATED TREATMENT OF POLYGLUTAMINE (POLYQ) REPEAT EXPANSION DISEASES USING SHORT INTERFERING NUCLEIC ACID (siNA)
(FR) TRAITEMENT DE MALADIES A EXPANSION DE SEQUENCE REPETEE DE POLYGLUTAMINE (POLYQ) A MEDIATION D'ARN INTERFERENT METTANT EN OEUVRE UN ACIDE NUCLEIQUE COURT INTERFERENT (SINA)
Abstract: front page image
(EN)The present invention concerns compounds, compositions, and methods for the study, diagnosis, and treatment of diseases and conditions associated with polyglutamine repeat (polyQ) allelic variants that respond to the modulation of gene expression and/or activity. The present invention also concerns compounds, compositions, and methods relating to diseases and conditions associated with polyglutamine repeat (polyQ) allelic variants that respond to the modulation of expression and/or activity of genes involved in polyQ repeat gene expression pathways. or other cellular processes that mediate the maintenance or development of polyQ repeat diseases and conditions such as Huntington disease and related conditions such as progressive chorea, rigidity, dementia, and seizures, spinocerebellar ataxia, Spinal and bulbar muscular dystrophy (SBMA), dentatorubropallidoluysian atrophy (DIZPLA), and any other diseases or conditions that are related to or will respond to the levels of a repeat expansion (RE) protein in a cell or tissue, alone or in combination with other therapies. Specifically, the invention relates to small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), douse-stranded RN (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RN (shRNA) molecules capable of mediating RN interference (RNAi) against the expression disease related genes or alleles having polyQ repeat sequences.
(FR)La présente invention a trait à des composés, des compositions, et des procédés pour l'étude, le diagnostic, et le traitement de maladies et de conditions associées à des variants alléliques de séquence répétée de polyglutamine (polyQ) qui réagissent à la modulation de l'expression et/ou de l'activité génétique. La présente invention a également trait à des composés, des compositions, et des procédés concernant des maladies et des conditions associées à des variants alléliques de séquence de répétition de polyglutamine (polyQ) qui réagissent à la modulation de l'expression et/ou de l'activité génétique de gènes impliqués dans les voies d'expression de gène de séquence de répétition de polyQ, ou d'autres processus cellulaires liés au maintien ou au développement des maladies à séquence de répétition de polyQ et des conditions telles que la maladies de Huntington et des conditions associées telles que la chorée progressive, la rigidité, la démence, et les crises, l'ataxie spinocérébelleuse, la dystrophie musculaire spino-bulbaire (SBMA), l'atrophie dentatorubropallidoluysienne (DIZPLA), et toutes autres maladies et conditions associées ou réagissant aux niveaux d'une protéine d'expansion de séquence de répétition dans une cellule ou dans un tissu, seuls ou en combinaison avec d'autres thérapies. De manière spécifique, l'invention a trait à des petites molécules d'acide nucléique, telles que des molécules d'acide nucléique interférent court (siNA), d'ARN interférent court (ARNsi), d'ARN double brin (ARNdb), de micro ARN (ARNmi), et d'ARN en épingle à cheveux (shRNA) capables d'une médiation d'ARN interférent (ARNsi) contre l'expression de gènes ou allèles ayant des séquences répétées de polyQ.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, MA, MD, MG, MK, MN, MW, MX, MZ, NA, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, YU, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, MC, NL, PL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)