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Pub. No.:    WO/2005/067632    International Application No.:    PCT/US2005/000418
Publication Date: 28.07.2005 International Filing Date: 07.01.2005
A61K 9/127 (2006.01), C07H 21/04 (2006.01), C12N 15/88 (2006.01)
Applicants: NEOPHARM, INC. [US/US]; 150 Field Drive, Suite 195, Lake Forest, Illinois 60045 (US) (For All Designated States Except US).
AHMAD, Moghis U. [US/US]; (US) (For US Only).
SHEIKH, Saifuddin [US/US]; (US) (For US Only).
ALI, Shoukath [IN/US]; (US) (For US Only).
CHIEN, Pei-Yu [US/US]; (US) (For US Only).
JAMIL, Haris [US/US]; (US) (For US Only).
ZHANG, Jia-Ai [US/US]; (US) (For US Only).
UGWU, Sydney [NG/US]; (US) (For US Only).
ZHANG, Zhi-Yi [CN/US]; (US) (For US Only).
WANG, Jinkang [US/US]; (US) (For US Only).
BHAMIDIPATI, Shastri [US/US]; (US) (For US Only).
AHMAD, Zafeer [US/US]; (US) (For US Only).
AHMAD, Imran [US/US]; (US) (For US Only)
Inventors: AHMAD, Moghis U.; (US).
SHEIKH, Saifuddin; (US).
ALI, Shoukath; (US).
CHIEN, Pei-Yu; (US).
JAMIL, Haris; (US).
ZHANG, Jia-Ai; (US).
UGWU, Sydney; (US).
ZHANG, Zhi-Yi; (US).
WANG, Jinkang; (US).
AHMAD, Zafeer; (US).
AHMAD, Imran; (US)
Agent: HEFNER, M. Daniel; LEYDIG, VOIT & MAYER, LTD., 180 North Stetson Avenue, Two Prudential Plaza, Suite 4900, Chicago, Illinois 60601-6780 (US)
Priority Data:
60/535,042 07.01.2004 US
60/556,843 27.03.2004 US
60/557,232 29.03.2004 US
Abstract: front page image
(EN)The invention provides a composition suitable for use as a transfection agent, comprising a cationic cardiolipin analogue and, another lipid species. The composition of the present invention can facilitate transfection of a wide variety of polynucleotide species (e.g., oligodeoxyribonucleotides, plasmids, RNAi species, etc.). Moreover, the transfection agent of the present invention is effective in promoting transfection of primary cell cultures as well as transformed cells. Also, the inventive transfection agent is suitable for use both in vitro and in vivo. The inventive composition has additional uses as well, such as delivery of a variety of active agents, dermatological and cosmetic uses, and uses in agriculture. The invention further provides a method of introducing an active agent into a cell by contacting the cell with the inventive composition. The invention further provides a method of inhibiting the growth of neoplastic cells and a method of treating a patient suffering from a neoplastic disease by employing the inventive composition, wherein an active agent is an antineoplastic agent. The invention further provides a method for validating a genetic target, comprising (a) administering to a cell a composition comprising a cationic liposome and a siRNA, whereby the siRNA enters the cell inhibits the expression of a gene within the cell and (b) assaying for the inhibition of the gene. The method also provides a fluorescent/ luminescent cationic cardiolipin analogue and compositions including such analogues. Using a cationic cardiolipin analogue, the invention provides a method of tracking the migration of a lipid substance within an animal.
(FR)La présente invention a trait à une composition apte à être utilisée comme agent de transfection, comportant un analogue de cardiolipine cationique et, une autre espèce de lipide. La composition de la présente invention peut faciliter la transfection d'une grande variété d'espèces de polynucléotides (par exemple, des oligodésoxyribonucléotides, des plasmides, des espèces d'ARNi et autres). En outre l'agent de transfection de la présente invention est efficace dans la promotion de transfection de cultures de cellules primaires ainsi que des cellules transformées. L'agent de transfection est également apte à une utilisation in vitro et in vivo. La composition de l'invention a également d'autres utilisations, telle que sous la forme de distributeur d'agents actifs, des utilisations dermatologiques et cosmétiques, et des applications dans l'agriculture. L'invention a trait en outre à un procédé d'introduction d'un agent actif dans une cellule par la mise en contact de la cellule avec la composition de l'invention. L'invention a également trait à un procédé d'inhibition de la croissance de cellules néoplasiques et à un procédé de traitement d'un patient souffrant d'une maladie néoplasique par l'utilisation de la composition de l'invention, dans lequel un agent actif est un agent antinéoplasique. L'invention a également trait à un procédé de validation d'une cible génétique comprenant (a) l'administration à une cellule d'une composition comportant un liposome cationique et un ARNsi, grâce auquel l'ARNsi pénètre dans la cellule pour l'inhibition de l'expression d'un gène à l'intérieur de la cellule et (b) le dosage pour l'inhibition du gène. Le procédé comprend également un analogue de cardiolipine cationique fluorescent/luminescent et des compositions comportant de tels analogues. Grâce à l'utilisation d'un analogue de cardiolipine cationique, l'invention fournit un procédé de repérage de la migration d'une substance lipidique chez un animal.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, MA, MD, MG, MK, MN, MW, MX, MZ, NA, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, YU, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, MC, NL, PL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)