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Pub. No.:    WO/2004/101787    International Application No.:    PCT/JP2004/006360
Publication Date: 25.11.2004 International Filing Date: 30.04.2004
A61K 31/7088 (2006.01), A61K 38/00 (2006.01), C12N 15/11 (2006.01)
Applicants: JAPAN SCIENCE AND TECHNOLOGY AGENCY [JP/JP]; 1-8, Honcho 4-chome Kawaguchi-shi Saitama 3320012 (JP) (For All Designated States Except US).
KANAZAWA, Ichiro [JP/JP]; (JP) (For US Only).
LIU, Wanzhao [CN/JP]; (JP) (For US Only).
WANG, Yu-Lai [CN/JP]; (JP) (For US Only).
WADA, Keiji [JP/JP]; (JP) (For US Only).
GOTO, Jun [JP/JP]; (JP) (For US Only).
MURATA, Miho [JP/JP]; (JP) (For US Only)
Inventors: KANAZAWA, Ichiro; (JP).
LIU, Wanzhao; (JP).
WANG, Yu-Lai; (JP).
WADA, Keiji; (JP).
GOTO, Jun; (JP).
MURATA, Miho; (JP)
Agent: HIROTA, Masanori; 3F, Wakabayashi Building 8-5, Akasaka 2-chome Minato-ku, Tokyo 1070052 (JP)
Priority Data:
2003-136477 14.05.2003 JP
(JA) ハンチンチン遺伝子の発現抑制
Abstract: front page image
(EN)It is intended to provide a method of inhibiting the expression of a Huntington gene by using a double-stranded RNA (dsRNA); a Huntington gene expression inhibitor to be used in the inhibition of the expression of a Huntington gene as described above; and a drug for preventing and/or treating Huntington’s disease. Targeting to a specific mRNA sequence located in a region in the upstream vicinity of the CAG repeat of an HD gene of Huntington’s disease, the expression of the Huntington gene is inhibited with the use of a dsRNA that is homologous with this sequence. In this method, use can be effectively made of a short siRNA (short double-stranded RNA) of about 21 to 23 bp as the dsRNA homologous to the RNA-specific sequence located in a region in the upstream vicinity of the CAG repeat. Huntington’s disease can be prevented and/or treated by administering or transferring the above-described dsRNA into a living mammalian body or a vital cell as a Huntington gene expression inhibitor or a preventive and/or a remedy for Huntington’s disease.
(FR)L'invention concerne une méthode pour inhiber l'expression du gène responsable de la maladie de Huntington, au moyen d'un ARN bicaténaire. Elle concerne également un inhibiteur de l'expression du gène de la maladie de Huntington, destiné à être utilisé selon la méthode décrite ci-dessus. Elle concerne en outre un médicament pour prévenir et/ou traiter la maladie de Huntington. En prenant pour cible une séquence d'ARNm spécifique située dans une région se trouvant à proximité et en amont de la séquence répétée CAG du gène de la maladie de Huntington, on inhibe l'expression de ce gène au moyen d'un ARN bicaténaire qui est un homologue de cette séquence. Selon cette méthode, on peut utiliser de manière efficace un ARN bicaténaire court d'environ 21 à 23 bp comme ARN bicaténaire homologue de la séquence d'ARN spécifique située dans une région se trouvant à proximité et en amont de la séquence répétée CAG. Il est possible de prévenir et/ou de traiter la maladie de Huntington en administrant l'ARN bicaténaire décrit ci-dessus à un mammifère vivant ou en le transférant dans une cellule vitale, ledit ARN bicaténaire servant d'inhibiteur de l'expression du gène de la maladie de Huntington ou de moyen prophylactique et/ou thérapeutique pour lutter contre la maladie de Huntington.
(JA) 二重鎖RNA(dsRNA)を用いたハンチンチン遺伝子の発現抑制方法、及び、該ハンチンチン遺伝子の発現抑制に用いるハンチンチン遺伝子の発現抑制剤、ハンチントン病予防及び/又は治療薬を提供するものである。ハンチントン病のHD遺伝子のCAGリピートの上流近傍領域にあるmRNAの特異配列を標的として、該配列に相同なdsRNAを用いて、ハンチンチン遺伝子の発現抑制を行う。本発明においては、CAGリピートの上流近傍領域のRNA特異配列に相同なdsRNAとして、bpが約21~23のように短いsiRNA(短二重鎖RNA)を特に効果的に用いることができる。本発明のdsRNAは、ハンチンチン遺伝子の発現抑制剤として、或いはハンチントン病の予防及び/又は治療薬として、哺乳動物の生体或いは生体細胞に、投与或いは導入して、ハンチントン病の予防及び/又は治療を行うことができる。
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African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: Japanese (JA)
Filing Language: Japanese (JA)