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1. (WO2004028464) METHODS AND COMPOSITIONS FOR MODIFICATION OF SPLICING OF PRE-MRNA
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2004/028464    International Application No.:    PCT/US2003/030423
Publication Date: 08.04.2004 International Filing Date: 26.09.2003
Chapter 2 Demand Filed:    12.04.2004    
IPC:
C12Q 1/68 (2006.01), G01N 33/68 (2006.01)
Applicants: UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL [US/US]; 308 Bynum Hall, Campus Box 4105, Chapel Hill, NC 27599-4105 (US) (For All Designated States Except US).
KOLE, Ryszard [US/US]; (US) (For US Only)
Inventors: KOLE, Ryszard; (US)
Agent: MYERS BIGEL SIBLEY & SAJOVEC, P.A.; P.O. Box 37428, Raleigh, NC 27627 (US)
Priority Data:
60/414,141 27.09.2002 US
Title (EN) METHODS AND COMPOSITIONS FOR MODIFICATION OF SPLICING OF PRE-MRNA
(FR) PROCEDES ET COMPOSITIONS SERVANT A MODIFIER L'EPISSAGE D'ARN PRE-MESSAGER
Abstract: front page image
(EN)The present invention provides a method of preventing a splicing event in a pre-mRNA molecule, comprising contacting the pre-mRNA and/or elements of the splicing machinery with a small molecule compound identified according to the methods described herein to prevent the splicing event in the pre-mRNA molecule. Further provided is a method of inducing a splicing event in a pre-mRNA molecule, comprising contacting the pre-mRNA and/or elements of the splicing machinery with a small molecule compound identified according to the methods described herein to induce the splicing event in the pre-mRNA molecule. Furthermore, a method is provided herein of treating a patient having a disorder associated with an alternative or aberrant splicing event in a pre-mRNA molecule, comprising administering to the patient a therapeutically effective amount of a compound identified according to the methods described herein to prevent an alternative or aberrant splicing event in a pre-mRNA molecule, thereby treating the patient.
(FR)L'invention concerne un procédé visant à prévenir un événement d'épissage dans une molécule d'ARN pré-messager. Le procédé comporte l'étape consistant à mettre en contact l'ARN pré-messager et/ou des éléments du processus d'épissage avec un composé de petites molécules identifié selon le procédés décrits, en vue d'empêcher l'événement d'épissage dans la molécule d'ARN pré-messager. L'invention concerne aussi un procédé permettant d'induire un événement d'épissage dans une molécule d'ARN pré-messager, qui comporte l'étape consistant mettre en contact l'ARN pré-messager et/ou des éléments du processus d'épissage avec un composé de petites molécules identifié selon le procédés décrits, en vue d'induire un événement d'épissage dans la molécule d'ARN pré-messager. L'invention concerne en outre une méthode de traitement d'un patient atteint d'un trouble associé à un événement d'épissage alternatif ou aberrant dans une molécule d'ARN pré-messager, cette méthode comprenant l'administration au patient d'une quantité thérapeutiquement efficace d'un composé identifié selon les procédés décrits, en vue de prévenir un événement d'épissage alternatif ou aberrant dans une molécule d'ARN pré-messager.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, MA, MD, MG, MK, MN, MW, MX, MZ, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, YU, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (GH, GM, KE, LS, MW, MZ, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IT, LU, MC, NL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)