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1. (WO2000024254) COMPOSITIONS AND METHODS FOR MODULATING EXPRESSION WITHIN SMOOTH MUSCLE CELLS
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2000/024254    International Application No.:    PCT/US1999/024972
Publication Date: 04.05.2000 International Filing Date: 23.10.1999
Chapter 2 Demand Filed:    17.05.2000    
IPC:
A01K 67/027 (2006.01), A61K 38/00 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01), C07K 14/47 (2006.01), C12N 15/85 (2006.01)
Applicants: UNIVERSITY OF VIRGINIA PATENT FOUNDATION [US/US]; Suite 1-110 1224 West Main Street Charlottesville, VA 22903 (US) (For All Designated States Except US).
OWENS, Gary, K. [US/US]; (US) (For US Only).
MACK, Christopher [US/US]; (US) (For US Only).
BLANK, Randall [US/US]; (US) (For US Only)
Inventors: OWENS, Gary, K.; (US).
MACK, Christopher; (US).
BLANK, Randall; (US)
Agent: BALDWIN, Geraldine, F.; Pennie & Edmonds LLP 1155 Avenue of the Americas New York, NY 10036 (US)
Priority Data:
60/105,330 23.10.1998 US
Title (EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR MODULATING EXPRESSION WITHIN SMOOTH MUSCLE CELLS
(FR) COMPOSITIONS ET PROCEDES POUR MODULER L'EXPRESSION A L'INTERIEUR DES CELLULES DE MUSCLES LISSES
Abstract: front page image
(EN)The present invention relates to promoters, enhancers and other regulatory elements that direct expression within SMC, comprising nucleotide sequences from the 5' regulatory region and the first intron, and transcriptionally active fragments thereof, that control expression of an SM $g(a)-A. Specifically provided are expression vectors, host cells and transgenic animals wherein an SM $g(a)-A regulatory region is capable of controlling expression of a heterologous gene, over-expressing an endogenous SMC gene or an inhibitor of a pathological process or knocking out expression of a specific gene believed to be important for an SM-related disease in SMC. The invention also relates to methods for using said vectors, cells and animals for screening candidate molecules for agonists and antagonists of disorders involving SMC. The invention further relates to compositions and methods for modulating expression of compounds within SMC, and to screening compounds that modulate expression within SMC. Methods for using the molecules and compounds identified by the screening assays for therapeutic treatments also are provided.
(FR)La présente invention concerne des promoteurs, des amplificateurs et d'autres éléments régulateurs qui dirigent l'expression à l'intérieur des cellules de muscles lisses (SMC), y compris les séquences nucléotidiques depuis la région régulatrice 5' et le premier intron, ainsi que leurs fragments actifs sur le plan transcriptionnel qui régulent l'expression de SM $g(a)-A. L'invention concerne tout particulièrement des vecteurs d'expressions, des cellules hôtes et des animaux transgéniques chez lesquels la séquence régulatrice de SM $g(a)-A est capable de réguler l'expression d'un gène hétérologue, de surexprimer un gène de SMC endogène ou un inhibiteur d'un processus pathologique, ou encore d'exprimer par 'knock-out' un gène spécifique que l'on croît responsable d'une maladie liée à SM dans SMC. L'invention concerne aussi des procédés pour utiliser ces vecteurs, cellules et animaux dans le criblage permettant d'identifier les molécules candidates agonistes ou antagonistes des troubles affectant les cellules SMC. L'invention se rapporte en outre à des compositions et des procédés permettant de moduler l'expression de composés à l'intérieur de SMC et pour cribler les composés qui modulent l'expression dans les cellules SMC. Elle concerne enfin des molécules et des composés identifiés par ces procédés de criblage et destinés aux traitements thérapeutiques.
Designated States: AE, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BY, CA, CH, CN, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, EE, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, MA, MD, MG, MK, MN, MW, MX, NO, NZ, PL, PT, RO, RU, SD, SE, SG, SI, SK, SL, TJ, TM, TR, TT, UA, UG, US, UZ, VN, YU, ZA, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (GH, GM, KE, LS, MW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AT, BE, CH, CY, DE, DK, ES, FI, FR, GB, GR, IE, IT, LU, MC, NL, PT, SE)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)