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1. (WO1999011764) METHODS FOR GENERATING HIGH TITER HELPER-FREE PREPARATIONS OF RECOMBINANT AAV VECTORS
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/1999/011764    International Application No.:    PCT/US1998/018600
Publication Date: 11.03.1999 International Filing Date: 04.09.1998
Chapter 2 Demand Filed:    29.03.1999    
IPC:
C12N 7/02 (2006.01)
Applicants: TARGETED GENETICS CORPORATION [US/US]; Suite 100 1100 Olive Way Seattle, WA 98101 (US) (For All Designated States Except US).
ATKINSON, Edward, Morrow [US/US]; (US) (For US Only).
FUNG, Victor, P. [US/US]; (US) (For US Only).
WILKINS, Perry, C. [US/US]; (US) (For US Only).
TAKEYA, Ryan, K. [US/US]; (US) (For US Only).
REYNOLDS, Thomas, C. [US/US]; (US) (For US Only)
Inventors: ATKINSON, Edward, Morrow; (US).
FUNG, Victor, P.; (US).
WILKINS, Perry, C.; (US).
TAKEYA, Ryan, K.; (US).
REYNOLDS, Thomas, C.; (US)
Agent: DYLAN, Tyler, M.; Morrison & Foerster LLP 755 Page Mill Road Palo Alto, CA 94304-1018 (US).
GOLDIN, Douglas Michael; J.A. KEMP & CO. 14 South Square Gray's Inn London WC1R 5LX (GB)
Priority Data:
08/925,815 05.09.1997 US
60/071,733 16.01.1998 US
Title (EN) METHODS FOR GENERATING HIGH TITER HELPER-FREE PREPARATIONS OF RECOMBINANT AAV VECTORS
(FR) PROCEDES DE GENERATION DE PREPARATIONS DE VECTEURS DE AAV RECOMBINANTS DONT LE TITRE EST ELEVE ET QUI SONT EXEMPTES DE VIRUS ASSISTANT
Abstract: front page image
(EN)This invention provides methods and compositions for producing high titer, substantially purified preparations of recombinant adeno-associated virus (AAV) that can be used as vectors for gene delivery. At the onset of vector production, AAV producer cells of this invention typically comprise one or more AAV packaging genes, an AAV vector comprising a heterelogous (i.e. non-AAV) transgene of interest, and a helper virus such as an adenovirus. The AAV vector preparations produced are generally replication incompetent but are capable of mediating delivery of a transgene of interest (such as a therapeutic gene) to any of a wide variety of tissues and cells. The AAV vector preparations produced according to this invention are also substantially free of helper virus as well as helper viral and cellular proteins and other contaminants. Also provided is a quantitative, high-throughput assay useful in the assessment of viral infectivity and replication, as well as in the screening of agents that affect viral infectivity and/or replication.
(FR)Cette invention se rapporte à des procédés et compositions permettant de produire des préparations, de titre élevé et sensiblement purifiées, de virus recombinants du type AAV (virus associés à un adénovirus), préparations qui peuvent être utilisées en tant que vecteurs d'apport de gène. Au début de la fabrication des vecteurs, des cellules productrices de AAV selon cette invention renferment généralement un ou plusieurs gènes d'enveloppement des AAV, un vecteur d'AAV renfermant un transgène hétérologue donné (c'est-à-dire non AAV), et un virus assistant tel qu'un adénovirus. Les préparations de vecteurs d'AAV produites ne sont généralement pas susceptibles d'être répliquées mais sont susceptibles d'induire l'apport d'un transgène donné (tel qu'un gène thérapeutique) à n'importe quelle grande variété de tissus et cellules. Les préparations de vecteurs d'AAV produites selon cette invention sont également sensiblement exemptes de virus assistants ainsi que de protéines virales et cellulaires assistantes et d'autres contaminants. L'invention concerne également un dosage quantitatif à rendement élevé utilisé pour évaluer le pouvoir infectieux et la réplication des virus, ainsi que l'analyse d'agents qui altèrent le pouvoir infectieux et/ou la réplication des virus.
Designated States: AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BY, CA, CH, CN, CU, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, GB, GE, GH, GM, HR, HU, ID, IL, IS, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, MD, MG, MK, MN, MW, MX, NO, NZ, PL, PT, RO, RU, SD, SE, SG, SI, SK, SL, TJ, TM, TR, TT, UA, UG, US, UZ, VN, YU, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (GH, GM, KE, LS, MW, SD, SZ, UG, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AT, BE, CH, CY, DE, DK, ES, FI, FR, GB, GR, IE, IT, LU, MC, NL, PT, SE)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)