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1. (WO1997036481) DESIGN OF NOVEL HIGHLY EFFICIENT HIV BASED PACKAGING SYSTEMS FOR GENE THERAPY
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/1997/036481    International Application No.:    PCT/US1997/005272
Publication Date: 09.10.1997 International Filing Date: 26.03.1997
Chapter 2 Demand Filed:    29.09.1997    
IPC:
A61K 38/00 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01), C07K 14/16 (2006.01), C12N 5/10 (2006.01), C12N 15/867 (2006.01)
Applicants: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA [US/US]; 22nd floor, 300 Lakeside Drive, Oakland, CA 94612-3550 (US) (For All Designated States Except US).
CORBEAU, Pierre [US/US]; (US) (For US Only).
KRAUS, Gunter [US/US]; (US) (For US Only).
WONG-STAAL, Flossie [US/US]; (US) (For US Only)
Inventors: CORBEAU, Pierre; (US).
KRAUS, Gunter; (US).
WONG-STAAL, Flossie; (US)
Agent: BERLINER, Robert; Robbins, Berliner & Carson, L.L.P., 5th floor, 201 North Figueroa Street, Los Angeles, CA 90012-2628 (US)
Priority Data:
60/015,555 02.04.1996 US
08/822,516 24.03.1997 US
Title (EN) DESIGN OF NOVEL HIGHLY EFFICIENT HIV BASED PACKAGING SYSTEMS FOR GENE THERAPY
(FR) CONCEPTION DE NOUVEAUX SYSTEMES D'ENCAPSULATION DE TYPE VIH D'UNE GRANDE EFFICACITE EN VUE D'UNE THERAPIE GENIQUE
Abstract: front page image
(EN)By transducing cells with an HIV-1-MN molecular clone deleted in the major packaging sequence, a stable HIV-1 packaging cell line, $g(c) 422 was produced. $g(c) 422 cells form syncytia with CD4 positive cells, correctly express HIV-1 structural proteins, and produce large amounts of mature particles with normal RT activity. These particles are not infectious. When stably transfected with an HIV-based retroviral vector, the $g(c) 422 cell line produces hybrid virions capable of transducing CD4 positive cells with high efficiency (e.g., 10?5¿ cells/ml). The availability of this stable, noninfectious HIV-1 packaging cell line capable of generating high titer HIV vectors enables the use of HIV-1 based nucleic acids delivery systems, for example, in gene therapy. An HIV-2 based vector is packaged by the packaging cell lines, demonstrating that HIV-2 cell transformation vectors are packaged by the packaging cell line. HIV based vectors packaged by the high efficiency cell lines are shown to have anti-HIV activity $i(per se).
(FR)Cette invention concerne la production d'une lignée cellulaire d'encapsulation stable de VIH-1 dénommée $g(c) 422, laquelle est obtenue en effectuant la transduction de cellules dans la séquence d'encapsulation principale desquelles un clone moléculaire de VIH-1-MN a été effacé. Les cellules $g(c) 422 permettent d'obtenir des syncytiums à cellules positives CD4, expriment correctement les protéines structurelles de VIH-1, et permettent de produire de grandes quantités de particules mûres possédant une activité RT normale, ces particules n'étant pas infectieuses. Une fois la transfection effectuée de manière stable avec un vecteur rétroviral de type VIH-1, la lignée cellulaire $g(c) 422 permet de produire des virions hybrides capables d'effectuer la transduction des cellules positives CD4 avec une grande efficacité (par exemple, 10?5¿ cellules/ml). Cette lignée cellulaire stable et non infectieuse d'encapsulation de VIH-1, est capable de générer des vecteurs de VIH possédant un titre élevé, tandis que sa disponibilité permet d'utiliser des systèmes d'administration d'acides nucléiques de type VIH-1 lors d'une thérapie génique, par exemple. Un vecteur de type VIH-2 peut être encapsulé par les lignées cellulaire d'encapsulation, ce qui permet de démontrer que les vecteurs de transformation cellulaire de VIH-2 sont encapsulés par la lignée cellulaire d'encapsulation. Il a été observé que les vecteurs de type VIH encapsulés par ces lignées cellulaires d'une grande efficacité, possèdent d'eux mêmes une activité anti-VIH.
Designated States: AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BY, CA, CH, CN, CU, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, GB, GE, GH, HU, IL, IS, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, MD, MG, MK, MN, MW, MX, NO, NZ, PL, PT, RO, RU, SD, SE, SG, SI, SK, TJ, TM, TR, TT, UA, UG, US, UZ, VN, YU.
African Regional Intellectual Property Organization (GH, KE, LS, MW, SD, SZ, UG)
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African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)